30.10.2019 - Novartis International AG

Novartis erleidet Rückschlag mit Gentherapie Zolgensma

FDA stoppt Studie

(dpa-AFX) Novartis hat mit seiner Genersatz-Therapie Zolgensma (AVXS-101) in den USA einen Rückschlag erlitten. Die US-Zulassungsbehörde FDA hat eine derzeit laufende Studie vorerst gestoppt. So dürfen keine weiteren Patienten für einen bestimmten Arm der einer Studie rekrutiert werden, teilte Novartis am Mittwoch mit. Grund sind Entzündungserscheinungen in einer zuvor durchgeführten Tierstudie.

In der Studie wird die Genersatz-Therapie Zolgensma einmalig in das Nervenwasser im Bereich des Rückenmarks (Intrathekale Verabreichung) verabreicht. Behandelt werden in der Studie Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2. SMA ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung.

Der vorläufige Rekrutierungsstopp betreffe jenen Arm der Studie, in der Zolgensma in einer hohen Dosis verabreicht werde, heißt es weiter. Dagegen seien die Studien-Arme mit mittlerer und niedriger Dosierung bereits abgeschlossen und Ergebnisse daraus vorgelegt. Der teilweise Stopp durch die FDA hat laut Novartis keinen Einfluss auf die Vermarktung von Zolgensma oder noch laufende Studien mit AVXS-101, in denen die Therapie intravenös verabreicht wird.

Novartis hat die Zolgensma-Entwicklerin Avexis 2018 für 8,7 Milliarden Dollar übernommen. Der Konzern erhofft sich von dem Medikament Milliardenumsätze. Bereits zugelassen ist die Therapie von Novartis für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren, denen sie intravenös verabreicht wird. Mit einem Preis von mehr als 2,1 Millionen US-Dollar ist diese einmalige Therapie auch die teuerste in der US-Geschichte.

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