FDA gewährt Therapiedurchbruch-Status für Roche-Prüfmedikament ACE910 bei Hämophilie A
Roche gab bekannt, dass die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA für das Roche-Prüfmedikament ACE910 (RG6013, RO5534262) den Status des Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation) zur prophylaktischen Behandlung von zwölfjährigen oder älteren Patienten mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Hemmstoffen gewährt hat. Hämophilie A ist eine seltene genetische Störung, bei der ein wichtiges Blutgerinnungsprotein, der Gerinnungsfaktor VIII, entweder nicht in ausreichender Menge gebildet wird oder defekt ist.
Der Status des Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation) soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten, die für die Behandlung von schwerwiegenden Erkrankungen vorgesehen sind, beschleunigen. Die Voraussetzung dafür sind frühe klinische Daten, die belegen, dass das Medikament eine wesentliche Verbesserung gegenüber den verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten darstellen kann.
In einer Phase-I-Studie zeigte ACE910 vielversprechende Resultate als prophylaktische Behandlung in Form einer einmal wöchentlichen subkutanen Injektion bei Patienten mit schwerer Hämophilie A. Es wurden sowohl Patienten, bei denen sich Hemmstoffe gegen den Faktor VIII entwickelt hatten, als auch Patienten ohne solche Hemmstoffe behandelt. Das Vorliegen von Hemmstoffen ist eine schwerwiegende Komplikation für die Behandlung einer Hämophilie A, ungeachtet des Schweregrades der Erkrankung, denn die Hemmstoffe erschweren oder verunmöglichen es, mit herkömmlichen Faktor-VIII-Präparaten einen für die Blutgerinnung ausreichenden Faktor-VIII-Blutspiegel zu erreichen. Die Behandlung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Hemmstoffen ist eine grosse Herausforderung, und es besteht nach wie vor Bedarf an zusätzlichen Behandlungsmöglichkeiten für diese Patienten.
„Patienten mit Hämophilie A benötigen häufige, regelmässige intravenöse Infusionen des Gerinnungsfaktors, um das Risiko gefährlicher Blutungen zu reduzieren. Die Behandlung kann aber unwirksam werden, wenn sich Hemmstoffe gegen den Gerinnungsfaktor entwickeln“, so Sandra Horning, Chief Medical Officer und Leiterin der globalen Produktentwicklung von Roche.
Roche bereitet eine Phase-III-Studie mit ACE910 bei Patienten mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Hemmstoffen vor, die Ende 2015 beginnen wird, und für 2016 ist eine Phase-III-Studie bei Patienten ohne Faktor-VIII-Hemmstoffe geplant. Ausserdem ist 2016 der Beginn einer Studie bei Kindern mit Hämophilie A geplant.
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