ViGeneron firmiert in VeonGen Therapeutics um
VeonGen bringt zwei patentrechtlich geschützte, erstklassige Gentherapien in die Klinik
VeonGen Therapeutics, früher bekannt als ViGeneron, gab seine Umfirmierung bekannt, um seine Entwicklung zu einem Unternehmen für genetische Medizin im klinischen Stadium widerzuspiegeln, das sich auf die Entwicklung revolutionärer Gentherapien für Patienten mit hohem ungedecktem medizinischen Bedarf konzentriert.
VeonGen hat zwei erstklassige Gentherapieprogramme in die klinische Entwicklung gebracht und damit einen wichtigen Schritt zur Behandlung von Krankheiten gemacht, für die es keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten gibt. Zu diesen Programmen gehören VG801, eine neuartige duale AAV-Gentherapie für die Stargardt-Krankheit und andere ABCA4-bezogene Netzhauterkrankungen, und VG901, eine intravitreal verabreichte AAV-Gentherapie für Retinitis pigmentosa, die durch CNGA1-Mutationen verursacht wird. Beide Programme werden durch VeonGens firmeneigene genetische Medizinplattformen ermöglicht, die entwickelt wurden, um kritische Herausforderungen bei der Genverabreichung in AAV-basierten Therapien zu bewältigen: vgRNA REVeRT, das mRNA-Transplicing nutzt, um große Gene zu verabreichen, die die AAV-Frachtgrenze von 4,7 kb überschreiten, und vgAAV, eine technische Capsid-Plattform, die für die sichere und effiziente Verabreichung über intravitreale oder subretinale Verabreichung optimiert ist.
VeonGen gab außerdem bekannt, dass sein führendes Programm VG801 von der US Food and Drug Administration (FDA) die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) für die Behandlung der ABCA4-Mutation-assoziierten Netzhautdystrophie erhalten hat. Das Prüfpräparat wird derzeit in einer ersten klinischen Phase-1/2-Studie am Menschen untersucht, wobei die Dosierung der Patienten bereits begonnen hat. Gleichzeitig entwickelt VeonGen in Zusammenarbeit mit der FDA im Rahmen des Pilotprogramms Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) einen funktionellen Endpunkt. VG801 zielt auf die Behandlung von Patienten mit biallelischen ABCA4-Mutationen, die mit der Stargardt-Krankheit und verwandten Netzhautdystrophien in Verbindung gebracht werden - die häufigste vererbte Netzhauterkrankung, von der etwa einer von 8.000 bis 10.000 Menschen weltweit betroffen ist, und eine der Hauptursachen für Makuladegeneration bei Kindern und jungen Erwachsenen.
"Diese Umbenennung spiegelt unseren Weg wider - von einem innovativen Plattformunternehmen zu einem Unternehmen in der klinischen Phase mit zwei Gentherapien in der Klinik. Mit den Fortschritten von VG801 und VG901 in den klinischen Studien und dem robusten Translationspotenzial unserer Plattformen sind wir gut positioniert, um die Grenzen der genetischen Medizin in der Augenheilkunde und darüber hinaus zu erweitern", sagte Dr. Caroline Man Xu, Mitbegründerin und Chief Executive Officer von VeonGen Therapeutics. "Die FDA-Zulassung für VG801 als seltene pädiatrische Krankheit unterstreicht nicht nur die Stärke unseres wissenschaftlichen Ansatzes, sondern auch unseren Fokus auf die Beschleunigung der Entwicklung und Bereitstellung von transformativen Therapien für dringend benötigte Patienten."
Die firmeneigenen Gentherapie-Plattformen von VeonGen sind auf eine breite therapeutische Anwendbarkeit ausgelegt. Neben der Augenheilkunde prüft das Unternehmen Expansionsmöglichkeiten und Partnerschaften in den Bereichen Herz-Kreislauf, zentrales Nervensystem (ZNS) und anderen Krankheitsbereichen.
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