A ViGeneron passa a designar-se VeonGen Therapeutics
A VeonGen avança com duas terapias genéticas exclusivas e de primeira classe na clínica
A VeonGen Therapeutics, anteriormente conhecida como ViGeneron, anunciou o seu rebranding para refletir a sua evolução para uma empresa de medicina genética em fase clínica focada no desenvolvimento de terapias genéticas transformadoras para pacientes com grandes necessidades médicas não satisfeitas.
A VeonGen avançou dois programas de terapia genética de primeira classe para o desenvolvimento clínico, marcando um passo significativo para abordar doenças sem opções de tratamento aprovadas. Esses programas incluem o VG801, uma nova terapia genética AAV dupla para a doença de Stargardt e outros distúrbios da retina relacionados ao ABCA4 , e o VG901, uma terapia genética AAV de entrega intravítrea para a retinite pigmentosa causada por mutações no CNGA1. Ambos os programas são habilitados pelas plataformas de medicina genética proprietárias da VeonGen, projetadas para enfrentar os desafios críticos de entrega de genes em terapias baseadas em AAV: vgRNA REVeRT, que utiliza transsplicing de mRNA para entregar genes grandes que excedem o limite de carga AAV de 4,7 kb; e vgAAV, uma plataforma de capsídeo projetada otimizada para entrega segura e eficiente via administração intravítrea ou subretiniana.
A VeonGen também anunciou que seu programa principal VG801 recebeu a designação de Doença Pediátrica Rara (RPDD) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o tratamento da distrofia retiniana associada à mutação ABCA4. A terapia experimental está atualmente a ser avaliada num primeiro ensaio clínico de Fase 1/2 em humanos, com a dosagem dos pacientes em curso. Simultaneamente, a VeonGen está a desenvolver um ponto final funcional em colaboração com a FDA através do programa piloto RDEA (Rare Disease Endpoint Advancement). O VG801 visa tratar pacientes com mutações bialélicas ABCA4 ligadas à doença de Stargardt e distrofias retinianas relacionadas - a doença retiniana hereditária mais comum, afetando cerca de 1 em 8.000 a 10.000 pessoas em todo o mundo, e uma das principais causas de degeneração macular em crianças e adultos jovens.
"Esta mudança de marca reflecte a nossa viagem - de uma plataforma inovadora para uma empresa em fase clínica com duas terapias genéticas na clínica. Com o VG801 e o VG901 progredindo em ensaios clínicos e nossas plataformas demonstrando um potencial translacional robusto, estamos bem posicionados para expandir a fronteira da medicina genética em oftalmologia e além", disse a Dra. Caroline Man Xu, co-fundadora e diretora executiva da VeonGen Therapeutics. "A designação de doença pediátrica rara da FDA para o VG801 não apenas destaca a força de nossa abordagem científica, mas também reforça nosso foco em acelerar o desenvolvimento e a entrega de terapias transformadoras para pacientes com necessidades urgentes".
As plataformas de terapia genética proprietárias da VeonGen foram concebidas para uma ampla aplicabilidade terapêutica. Para além da oftalmologia, a empresa está a explorar a expansão e as parcerias nas áreas cardiovascular, do sistema nervoso central (SNC) e de outras doenças.
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