ViGeneron se renueva como VeonGen Therapeutics
VeonGen introduce en la clínica dos terapias génicas patentadas y pioneras en su clase
VeonGen Therapeutics, anteriormente conocida como ViGeneron, anunció su cambio de marca para reflejar su evolución hacia una empresa de medicina genética en fase clínica centrada en el desarrollo de terapias génicas transformadoras para pacientes con grandes necesidades médicas no cubiertas.
VeonGen ha iniciado el desarrollo clínico de dos programas de terapia génica pioneros en su clase, lo que supone un importante paso adelante en el tratamiento de enfermedades que carecen de opciones terapéuticas aprobadas. Estos programas incluyen VG801, una novedosa terapia génica AAV dual para la enfermedad de Stargardt y otros trastornos retinianos relacionados con ABCA4 , y VG901, una terapia génica AAV de administración intravítrea para la retinosis pigmentaria causada por mutaciones en CNGA1. Ambos programas son posibles gracias a las plataformas de medicina genética propiedad de VeonGen, diseñadas para abordar los retos críticos de la administración de genes en terapias basadas en AAV: vgRNA REVeRT, que utiliza el transempalme de ARNm para administrar genes de gran tamaño que superan el límite de carga de AAV de 4,7 kb; y vgAAV, una plataforma de cápside de ingeniería optimizada para la administración segura y eficaz por vía intravítrea o subretiniana.
VeonGen también anunció que su programa principal VG801 ha recibido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el tratamiento de la distrofia de retina asociada a la mutación ABCA4. La terapia en investigación se está evaluando actualmente en un primer ensayo clínico de fase 1/2 en humanos, con dosificación de pacientes en curso. Al mismo tiempo, VeonGen está desarrollando un criterio de valoración funcional en colaboración con la FDA a través del programa piloto Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA). VG801 está destinado a tratar a pacientes con mutaciones bialélicas de ABCA4 relacionadas con la enfermedad de Stargardt y distrofias de retina afines, la enfermedad de retina hereditaria más frecuente, que afecta aproximadamente a 1 de cada 8.000 a 10.000 personas en todo el mundo, y una de las principales causas de degeneración macular en niños y adultos jóvenes.
"Este cambio de marca refleja nuestra trayectoria: de innovadora de plataforma a empresa en fase clínica con dos terapias génicas en fase clínica. Con VG801 y VG901 progresando en ensayos clínicos y nuestras plataformas demostrando un sólido potencial traslacional, estamos bien posicionados para expandir la frontera de la medicina genética en oftalmología y más allá", dijo la Dra. Caroline Man Xu, Cofundadora y Directora Ejecutiva de VeonGen Therapeutics. "La Designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA para VG801 no solo destaca la fortaleza de nuestro enfoque científico, sino que también refuerza nuestro enfoque en acelerar el desarrollo y la entrega de terapias transformadoras para pacientes con necesidades urgentes."
Las plataformas de terapia génica propiedad de VeonGen están diseñadas para una amplia aplicabilidad terapéutica. Además de la oftalmología, la empresa está explorando la expansión y las asociaciones en las áreas cardiovascular, del sistema nervioso central (SNC) y otras enfermedades.
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