ViGeneron cambia nome in VeonGen Therapeutics
VeonGen porta in clinica due terapie geniche proprietarie di prima categoria
VeonGen Therapeutics, precedentemente nota come ViGeneron, ha annunciato il suo rebranding per riflettere la sua evoluzione in un'azienda di medicina genetica in fase clinica, focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche trasformative per pazienti con elevate esigenze mediche non soddisfatte.
VeonGen ha avviato lo sviluppo clinico di due programmi di terapia genica di prim'ordine, segnando un passo significativo verso la cura di malattie che non hanno opzioni terapeutiche approvate. Questi programmi includono VG801, una nuova terapia genica AAV doppia per la malattia di Stargardt e altri disturbi retinici correlati ad ABCA4 , e VG901, una terapia genica AAV somministrata per via intravitreale per la retinite pigmentosa causata da mutazioni CNGA1. Entrambi i programmi si avvalgono delle piattaforme di medicina genetica proprietarie di VeonGen, progettate per affrontare le sfide critiche della somministrazione di geni nelle terapie basate su AAV: vgRNA REVeRT, che utilizza la trasplicazione dell'mRNA per veicolare geni di grandi dimensioni che superano il limite di carico AAV di 4,7 kb; e vgAAV, una piattaforma capsidica ingegnerizzata ottimizzata per una somministrazione sicura ed efficiente per via intravitreale o subretinica.
VeonGen ha inoltre annunciato che il suo programma principale VG801 ha ricevuto la Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della distrofia retinica associata alla mutazione ABCA4. La terapia sperimentale è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1/2, con dosaggio dei pazienti in corso. Contemporaneamente, VeonGen sta sviluppando un endpoint funzionale in collaborazione con la FDA attraverso il programma pilota Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA). VG801 mira a trattare i pazienti con mutazioni bialleliche di ABCA4 legate alla malattia di Stargardt e alle distrofie retiniche correlate - la più comune malattia retinica ereditaria, che colpisce circa 1 persona su 8.000-10.000 in tutto il mondo, e una delle principali cause di degenerazione maculare nei bambini e nei giovani adulti.
"Questo rebranding riflette il nostro percorso: da innovatore di piattaforma a società in fase clinica con due terapie geniche in fase di sperimentazione. Con VG801 e VG901 in fase di sperimentazione clinica e le nostre piattaforme che dimostrano un forte potenziale traslazionale, siamo ben posizionati per espandere la frontiera della medicina genetica in oftalmologia e non solo", ha dichiarato il dottor Caroline Man Xu, cofondatore e amministratore delegato di VeonGen Therapeutics. "La designazione di malattia pediatrica rara da parte della FDA per il VG801 non solo evidenzia la forza del nostro approccio scientifico, ma rafforza anche la nostra attenzione nell'accelerare lo sviluppo e la fornitura di terapie trasformative per i pazienti che ne hanno urgentemente bisogno."
Le piattaforme proprietarie di terapia genica di VeonGen sono progettate per un'ampia applicabilità terapeutica. Oltre all'oftalmologia, l'azienda sta esplorando l'espansione e le partnership in ambito cardiovascolare, del sistema nervoso centrale (SNC) e in altre aree patologiche.
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