ViGeneron devient VeonGen Therapeutics
VeonGen fait progresser deux thérapies géniques exclusives et de premier ordre en clinique
VeonGen Therapeutics, anciennement connue sous le nom de ViGeneron, a annoncé son changement de marque pour refléter son évolution en tant que société de médecine génétique au stade clinique, axée sur le développement de thérapies géniques transformatrices pour les patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits.
VeonGen a fait progresser deux programmes de thérapie génique de premier ordre vers le développement clinique, marquant ainsi une étape importante dans le traitement de maladies pour lesquelles il n'existe pas d'options thérapeutiques approuvées. Ces programmes comprennent le VG801, une nouvelle thérapie génique double AAV pour la maladie de Stargardt et d'autres troubles rétiniens liés à ABCA4 , et le VG901, une thérapie génique AAV délivrée par voie intravitréenne pour la rétinite pigmentaire causée par des mutations CNGA1. Ces deux programmes s'appuient sur les plates-formes de médecine génétique exclusives de VeonGen, conçues pour relever les défis cruciaux de l'administration de gènes dans les thérapies basées sur l'AAV : vgRNA REVeRT, qui utilise le transplication de l'ARNm pour administrer des gènes de grande taille dépassant la limite de chargement de l'AAV de 4,7 kb, et vgAAV, une plate-forme de capside optimisée pour une administration sûre et efficace par voie intravitréenne ou sous-rétinienne.
VeonGen a également annoncé que son programme principal VG801 a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la dystrophie rétinienne associée à la mutation ABCA4. Le traitement expérimental est actuellement évalué dans le cadre d'un premier essai clinique de phase 1/2 chez l'homme, et le dosage des patients est en cours. Parallèlement, VeonGen développe un critère d'évaluation fonctionnel en collaboration avec la FDA dans le cadre du programme pilote RDEA (Rare Disease Endpoint Advancement). Le VG801 vise à traiter les patients présentant des mutations ABCA4 bialléliques liées à la maladie de Stargardt et aux dystrophies rétiniennes apparentées - la maladie rétinienne héréditaire la plus courante, touchant environ 1 personne sur 8 000 à 10 000 dans le monde, et l'une des principales causes de dégénérescence maculaire chez les enfants et les jeunes adultes.
"Ce changement de marque reflète notre parcours - d'une plateforme innovante à une société de stade clinique avec deux thérapies géniques en clinique. Avec VG801 et VG901 qui progressent dans les essais cliniques et nos plateformes qui démontrent un fort potentiel translationnel, nous sommes bien positionnés pour repousser les frontières de la médecine génétique en ophtalmologie et au-delà", a déclaré le Dr Caroline Man Xu, cofondatrice et présidente-directrice générale de VeonGen Therapeutics. "La désignation par la FDA du VG801 comme maladie pédiatrique rare souligne non seulement la force de notre approche scientifique, mais renforce également notre volonté d'accélérer le développement et la mise à disposition de thérapies transformatrices pour les patients qui en ont un besoin urgent."
Les plates-formes de thérapie génique de VeonGen sont conçues pour une large application thérapeutique. Outre l'ophtalmologie, l'entreprise envisage une expansion et des partenariats dans les domaines cardiovasculaire, du système nerveux central (SNC) et d'autres maladies.
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