19.02.2019 - Weill Cornell Medical Center

Können wir das Gehirn reparieren?

Das Versprechen von Stammzelltechnologien zur Behandlung der Parkinson-Krankheit

Der Austausch von Zellen kann in Zukunft eine zunehmende Rolle bei der Linderung der motorischen Symptome der Parkinson-Krankheit (PD) spielen. In einer speziellen Beilage des Journal of Parkinson's Disease beschreiben Experten, wie neu entwickelte Stammzelltechnologien zur Behandlung der Erkrankung eingesetzt werden können und diskutieren über die großen Chancen und Herausforderungen der Stammzellbehandlung.

Die heute gebräuchlichste PD-Behandlung basiert auf der Verbesserung der Aktivität des nigro-striatalen Weges im Gehirn mit dopaminmodulierenden Therapien, wodurch der striatale Dopaminspiegel erhöht und die mit der Krankheit verbundene motorische Beeinträchtigung verbessert wird. Diese Behandlung hat jedoch erhebliche langfristige Einschränkungen und Nebenwirkungen. Stammzelltechnologien sind vielversprechend für die Behandlung von Parkinson und können in den kommenden Jahrzehnten eine immer größere Rolle bei der Linderung zumindest der motorischen Symptome, wenn nicht sogar anderer, spielen.

"Wir brauchen dringend einen besseren Weg, um Menschen mit Parkinson zu helfen. Sie nimmt weltweit zu. Es gibt immer noch keine Heilung, und Medikamente gehen nur einen Teilweg, um Koordinations- und Bewegungsprobleme vollständig zu behandeln", erklärten die Co-Autoren Claire Henchcliffe, MD, DPhil, von der Abteilung für Neurologie, Weill Cornell Medical College und Abteilung für Neurochirurgie, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, NY, USA; und Malin Parmar, PhD, vom Wallenberg Neuroscience Center und Lund Stem Cell Center, Lund University, Lund, Schweden. "Bei Erfolg könnte die Verwendung von Stammzellen als Quelle für transplantierbare dopaminproduzierende Nervenzellen die Versorgung des PD-Patienten in Zukunft revolutionieren. Eine einzige Operation könnte möglicherweise eine Transplantation ermöglichen, die über die gesamte Lebensdauer eines Patienten andauert, wodurch der Bedarf an dopaminbasierten Medikamenten reduziert oder ganz vermieden wird."

Die Autoren haben analysiert, wie neu entwickelte Stammzelltechnologien zur Behandlung von Parkinson eingesetzt werden könnten und wie sich die klinischen Forscher sehr schnell bewegen, um diese Technologie in frühe klinische Studien umzusetzen. In der Vergangenheit verwendeten die meisten Transplantationsstudien bei PD menschliche Zellen aus abgetriebenen Embryonen. Während diese Transplantate viele Jahre überleben und funktionieren könnten, gab es wissenschaftliche und ethische Fragen: Fötale Zellen sind nur begrenzt verfügbar, und sie sind sehr variabel und schwer zu kontrollieren. Nur einige Patienten profitierten davon, und einige entwickelten Nebenwirkungen der Transplantate, wie z.B. unkontrollierbare Bewegungen, die als Dyskinesien bezeichnet werden.

Die jüngsten Fortschritte in der Stammzelltechnologie bedeuten, dass Qualität, Konsistenz, Aktivität und Sicherheit gewährleistet sein können und dass es möglich ist, im Labor für die Transplantation im Wesentlichen unbegrenzte Mengen an dopaminproduzierenden Nervenzellen anzubauen. Dieser Ansatz geht nun zügig in die Erstprüfung in klinischen Studien über. Die Wahl des Ausgangsmaterials hat sich auch mit der Verfügbarkeit mehrerer humaner embryonaler Stammzelllinien sowie den Möglichkeiten zur Herstellung induzierter pluripotenter Zellen oder neuronaler Zellen aus dem eigenen Blut oder den Hautzellen eines Patienten erweitert. Die ersten systematischen klinischen Transplantationsstudien mit pluripotenten Stammzellen als Spendergewebe wurden 2018 in Japan gestartet.

"Wir treten in eine sehr spannende Ära der Stammzelltherapie ein", kommentierte Dr. Parmar. "Die Zellen der ersten Generation werden nun erprobt und neue Fortschritte in der Stammzellbiologie und Gentechnik versprechen in Zukunft noch bessere Zellen und Therapien. Es liegt ein langer Weg vor uns, um zu zeigen, wie gut Stammzell-basierte reparative Therapien funktionieren werden, und viel zu verstehen, was, wo und wie man die Zellen liefern kann und an wen. Aber die massiven technologischen Fortschritte der letzten Jahre machen es verlockend zu spekulieren, dass der Zellersatz in den kommenden Jahrzehnten eine immer größere Rolle bei der Linderung zumindest der motorischen Symptome, wenn nicht sogar anderer, spielen könnte."

"Mit mehreren Forschungsgruppen, darunter auch unseren eigenen Zentren, die sich schnell auf die Erprobung von Stammzelltherapien für die PD zubewegen, gibt es nicht nur einen Antrieb, das Mögliche für unsere Patienten zu verbessern, sondern auch die Erkenntnis, dass unsere beste Chance darin besteht, die Bemühungen gruppenübergreifend zu harmonisieren", fügte Dr. Henchcliffe hinzu. "Im Moment sprechen wir nur über den ersten logischen Schritt bei der Anwendung von Zelltherapien bei PD. Wichtig ist, dass es den Weg ebnen könnte, die Zellen so zu konstruieren, dass sie eine bessere Behandlung ermöglichen, indem es möglicherweise verschiedene Arten von Zellen verwendet, um verschiedene Symptome von Parkinson zu behandeln, wie Bewegungsprobleme und Gedächtnisverlust."

"Dieser Ansatz zur Hirnreparatur bei PD hat definitiv großes Potenzial, und in den kommenden zwei Jahrzehnten könnten auch noch größere Fortschritte im Stammzell-Engineering mit Stammzellen zu verzeichnen sein, die auf bestimmte Patienten oder Patientengruppen zugeschnitten sind", kommentierten Patrik Brundin, MD, PhD, Van Andel Research Institute, Grand Rapids, MI, USA, und J. William Langston, MD, Stanford Udall Center, Department of Pathology, Stanford University, Palo Alto, CA, USA, Editors-in-Chief of the Journal of Parkinson's Disease. "Gleichzeitig gibt es mehrere biologische, praktische und kommerzielle Hürden, die umgangen werden müssen, damit dies zu einer Routinebehandlung wird."

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