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ViGeneron GmbH, ein Start-up-Unternehmen im Bereich der Gentherapie der nächsten Generation, kündigte eine Folgekooperation mit Daiichi Sankyo Company, Limited an, um ViGenerons neuartige rekombinante rekombinante Adeno-assoziierte Virusvektoren (vgAAVs) für ein nicht genanntes Zielmolekül zur Behandlung weit verbreiteter Augenkrankheiten einzusetzen. Die finanziellen Bedingungen wurden nicht bekannt gegeben.
ViGeneron arbeitet seit Anfang 2021 gemeinsam mit Daiichi Sankyo an diesem Programm. Diese Folgekooperation ermöglicht es den Unternehmen, vgAAV-basierte therapeutische Kandidaten für das ungenannte Zielmolekül durch In-vivo-Tierstudien zu entwickeln und zu validieren.
Durch ein einzigartiges und strenges in-vivo-Selektionsverfahren, bei dem eine AAV2-basierte Peptid-Display-Bibliothek intravenös in Mausmodellen verabreicht wurde, gefolgt von der Isolierung der Vektor-DNA aus den Zielzellen nach nur 24 Stunden, wurden zwei neuartige vgAAV-Vektoren von ViGeneron mit den Bezeichnungen vgAAV.GL und vgAAV.NN identifiziert und charakterisiert. Diese neuartigen vgAAV-Vektoren bewirken nach intravitrealer Injektion in einer Vielzahl von präklinischen Modellen eine weit verbreitete und hochgradige Transduktion der Netzhaut und eine effiziente Transduktion von Photorezeptoren in menschlichen Netzhaut-Explantatkulturen.
"Basierend auf unserer Partnerschaft und den bisherigen Erkenntnissen freuen wir uns auf eine erfolgreiche Zusammenarbeit mit Daiichi Sankyo und möglicherweise auf die Entwicklung einer neuen, nachhaltigen Therapie, die einen dringenden Bedarf für viele Patienten mit weit verbreiteten Augenkrankheiten decken wird", kommentierte Dr. Caroline Man Xu, Mitbegründerin und CEO von ViGeneron. "Darüber hinaus verdeutlicht der Fortschritt unserer Forschungsvereinbarung das Potenzial unserer intravitreal injizierten vgAAV-Vektoren für große und kommerziell bedeutende Krankheitsbereiche."
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