Actelion stellt Einjahresergebnisse zum Einsatz von Miglustat (Zavesca) bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C vor
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Actelion Ltd gab die Einjahresergebnisse einer kontrollierten randomisierten Studie zu Sicherheit und Wirksamkeit von Miglustat (Zavesca®) bei Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NP-C), einer seltenen genetischen Erkrankung mit vielfältigen neurologischen Ausdrucksformen, bekannt.
Obwohl nicht statistisch signifikant, zeigte die 29 Patienten umfassende Studie Trends in Richtung Verbesserung oder Stabilisierung ruckartiger Augenbewegungen (mittels elektrophysiologischer Verfahren erfasst) sowie von Schlucken und Hören (gemäss klinischer Einschätzung) bei Patienten, die Miglustat erhalten hatten, gegenüber denen mit Standardbehandlung. Die Studie wird wie geplant für weitere 12 Monate fortgeführt. In dieser Zeit erhalten alle Patienten Miglustat.
Professor Dr. Marc Patterson, FRACP, Leiter der Abteilung für pädiatrische Neurologie an der Columbia University New York/USA, kommentierte: "Wir wissen bereits, dass Miglustat die Blut-Hirn-Schranke überwindet und ins Gehirn gelangt. Erstmalig haben wir jetzt einige potenziell nützliche Effekte bei NP-C-Patienten feststellen können. Ich bin auch deshalb sehr über diese Beobachtungen erfreut, weil sie Hinweise auf eine gewisse Wiederherstellung von Funktionen in Neuronen sein könnten, die durch den Krankheitsprozess verändert worden waren. So ist diese Studie ein weiterer Schritt nach vorne auf unserer Suche, diese komplexer Erkrankung zu verstehen und möglicherweise zu behandeln."
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