HeartBeat.bio schließt sich mit Boehringer Ingelheim zusammen, um Gentherapien für vererbte Herzmuskelerkrankungen voranzutreiben
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HeartBeat.bio ist eine Forschungskooperation mit Boehringer Ingelheim eingegangen, um auf Gentherapie basierende Behandlungen für genetische Kardiomyopathien zu entwickeln. Die Partnerschaft verbindet die Expertise von Boehringer Ingelheim in der Entwicklung von Gentherapie-Medikamenten mit der proprietären Cardioid Drug Discovery Platform von HeartBeat.bio und zielt darauf ab, innovative Therapien für vererbte Herzmuskelerkrankungen zu entwickeln.
Die Partnerschaft zielt auf einen hohen ungedeckten Bedarf im Bereich der kardiovaskulären Gesundheit. Genetische Kardiomyopathien - einschließlich hypertropher, dilatativer und arrhythmogener Formen - sind eine der häufigsten Ursachen für Herzversagen und plötzlichen Herztod, insbesondere bei jüngeren Menschen. In den wichtigsten Pharmamärkten (USA, EU5 (Deutschland, Frankreich, Italien, Spanien und Vereinigtes Königreich), Japan) sind etwa eine Million Menschen betroffen, von denen viele mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten und einer hohen Krankheitslast konfrontiert sind.
"Vererbte Herzkrankheiten treten oft früh auf und verlaufen unauffällig. Indem wir genetische Kardiomyopathien in menschlichen Herzorganoiden modellieren, können wir potenzielle Therapien mit beispielloser Präzision und Geschwindigkeit untersuchen und profilieren", sagte Michael Krebs, CEO von HeartBeat.bio. Diese Zusammenarbeit mit Boehringer Ingelheim ist ein wichtiger Schritt auf dem Weg zu neuen, transformativen Therapien für Patienten mit erblichen Herzerkrankungen."
Die Cardioid Drug Discovery Platform von HeartBeat.bio verwendet kammerartige Herzorganoide, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSCs) gewonnen werden, um die wichtigsten Merkmale vererbter Herzkrankheiten zu replizieren. Die Plattform hat in Pilotstudien ihre translationale Relevanz bewiesen, einschließlich ihrer Anwendbarkeit für pharmakologische Experimente mit Adeno-assoziierten Viren (AAV).
Diese Zusammenarbeit baut auf einer langjährigen Beziehung zwischen den beiden Unternehmen auf. Boehringer Ingelheim hat bereits in der Vergangenheit zur Entwicklung der Cardioid-Plattform beigetragen, indem es pharmazeutische F&E-Expertise zur Verfügung stellte, krankheitsrelevante Screening-Assays gestaltete und Referenzsubstanzen für die Validierung lieferte.
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