HeartBeat.bio s'associe à Boehringer Ingelheim pour faire progresser les thérapies géniques des maladies héréditaires du muscle cardiaque
HeartBeat.bio a conclu une collaboration de recherche avec Boehringer Ingelheim afin de mettre au point des traitements basés sur la Thérapie génique pour les cardiomyopathies génétiques. Le partenariat combine l'expertise de Boehringer Ingelheim en matière de développement de médicaments de thérapie génique et la plateforme de découverte de médicaments cardioïdes exclusive à HeartBeat.bio, dans le but de faire progresser les thérapies novatrices pour les maladies héréditaires du muscle cardiaque.
Ce partenariat répond à un besoin non satisfait en matière de santé cardiovasculaire. Les cardiomyopathies génétiques - y compris les formes hypertrophiques, dilatées et arythmogènes - sont l'une des principales causes d'insuffisance cardiaque et de mort subite d'origine cardiaque, en particulier chez les jeunes. Sur les principaux marchés pharmaceutiques (États-Unis, UE5 (Allemagne, France, Italie, Espagne et Royaume-Uni), Japon), environ un million de personnes sont touchées, dont beaucoup sont confrontées à des options thérapeutiques limitées et à une lourde charge de morbidité.
"Les maladies cardiaques héréditaires se déclarent souvent tôt et évoluent silencieusement. En modélisant les cardiomyopathies génétiques dans des organoïdes cardiaques humains, nous pouvons sélectionner et établir le profil de thérapies potentielles avec une précision et une rapidité sans précédent", a déclaré Michael Krebs, PDG de HeartBeat.bio. Cette collaboration avec Boehringer Ingelheim marque une étape importante vers la mise au point de nouveaux traitements transformateurs pour les patients souffrant de maladies cardiaques héréditaires.
La plateforme de découverte de médicaments cardioïdes de HeartBeat.bio utilise des organoïdes cardiaques en forme de chambre dérivés de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) pour reproduire les principales caractéristiques des maladies cardiaques héréditaires. La plateforme a démontré sa pertinence translationnelle dans des études pilotes, y compris son applicabilité pour des expériences pharmacologiques avec le virus adéno-associé (AAV).
Cette collaboration s'appuie sur une relation de longue date entre les deux compagnies. Boehringer Ingelheim a déjà contribué au développement de la plateforme Cardioid en fournissant une expertise en recherche et développement pharmaceutique, en élaborant des essais de dépistage pertinents pour la maladie et en fournissant des composés de référence pour la validation.
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