HeartBeat.bio si allea con Boehringer Ingelheim per promuovere le terapie geniche per i disturbi ereditari del muscolo cardiaco
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HeartBeat.bio ha avviato una collaborazione di ricerca con Boehringer Ingelheim per sviluppare trattamenti basati sulla terapia genica per le cardiomiopatie genetiche. La partnership combina l'esperienza di Boehringer Ingelheim nello sviluppo di farmaci per la terapia genica con la piattaforma proprietaria Cardioid Drug Discovery Platform di HeartBeat.bio, con l'obiettivo di promuovere terapie innovative per le malattie ereditarie del muscolo cardiaco.
La partnership risponde a un'elevata esigenza non soddisfatta nel campo della salute cardiovascolare. Le cardiomiopatie genetiche - comprese le forme ipertrofiche, dilatative e aritmogene - sono una delle principali cause di insufficienza cardiaca e di morte cardiaca improvvisa, soprattutto tra i soggetti più giovani. Nei principali mercati farmaceutici (Stati Uniti, UE5 (Germania, Francia, Italia, Spagna e Regno Unito), Giappone), circa un milione di persone ne sono affette, molte delle quali devono affrontare opzioni terapeutiche limitate e un elevato carico di malattia.
"Le malattie cardiache ereditarie spesso colpiscono precocemente e progrediscono silenziosamente. Modellando le cardiomiopatie genetiche in organoidi cardiaci umani, possiamo esaminare e profilare potenziali terapie con una precisione e una velocità senza precedenti", ha dichiarato Michael Krebs, CEO di HeartBeat.bio". Questa collaborazione con Boehringer Ingelheim segna un passo importante verso l'introduzione di nuovi trattamenti trasformativi per i pazienti affetti da patologie cardiache ereditarie".
La Cardioid Drug Discovery Platform di HeartBeat.bio utilizza organoidi cardiaci simili a camere, derivati da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), per replicare le caratteristiche chiave delle malattie cardiache ereditarie. La piattaforma ha dimostrato la sua rilevanza traslazionale in studi pilota, compresa la sua applicabilità per esperimenti farmacologici con virus adeno-associati (AAV).
Questa collaborazione si basa su un rapporto di lunga data tra le due aziende. Boehringer Ingelheim ha già contribuito allo sviluppo della piattaforma Cardioid fornendo competenze in materia di R&S farmaceutico, mettendo a punto saggi di screening rilevanti per la malattia e fornendo composti di riferimento per la validazione.
Nota: questo articolo è stato tradotto utilizzando un sistema informatico senza intervento umano. LUMITOS offre queste traduzioni automatiche per presentare una gamma più ampia di notizie attuali. Poiché questo articolo è stato tradotto con traduzione automatica, è possibile che contenga errori di vocabolario, sintassi o grammatica. L'articolo originale in Inglese può essere trovato qui.
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