Millionen für RNA-Therapien aus dem "dunklen Genom"
Schweizer Biotech-Start-up entwickelt Präzisionsmedikamente mit langer nicht-kodierender RNA
HAYA Therapeutics, SA, ein Biotechnologieunternehmen, das Pionierarbeit auf dem Gebiet der präzisen RNA-gesteuerten regulatorischen Genom-Targeting-Therapeutika leistet, die krankheitsauslösende Zellzustände für seltene, häufige, chronische und altersbedingte Krankheiten umprogrammieren, gab bekannt, dass das Unternehmen eine Serie-A-Finanzierung in Höhe von 65 Millionen US-Dollar erhalten hat. Die Finanzierung wird die klinische Entwicklung von HAYAs führendem Long Non-Coding RNA (lncRNA)-Targeting-Kandidaten HTX-001 bei Herzinsuffizienz und die weitere Expansion seiner RNA-gesteuerten regulatorischen Genom-Pipeline beschleunigen. Diese Investition unterstreicht das Vertrauen der Investoren in HAYAs bahnbrechende Wissenschaft und versetzt das Unternehmen in die Lage, seine Mission zu erfüllen, krankheitsmodifizierende Präzisionsmedizin schneller und effizienter zu den Patienten zu bringen. Die Runde wurde von Sofinnova Partners und Earlybird Venture Capital angeführt, mit Beteiligung von Eli Lilly and Company (Lilly), ATHOS, +ND Capital, Alexandria Venture Investments und LifeLink Ventures, mit zusätzlicher Unterstützung der bestehenden Investoren Apollo Health Ventures, Longview Ventures (eine Tochtergesellschaft von Broadview Ventures), 4see ventures, BERNINA Bioinvest und Schroders Capital.
"Dies ist ein entscheidender Moment für HAYA, da wir unser Hauptprogramm in die Klinik bringen. Diese Finanzierung bestätigt unser Unternehmen, unseren bahnbrechenden Ansatz und unsere Vision, die Behandlung chronischer und komplexer Krankheiten zu verbessern, indem wir eine neue Generation von Therapien entwickeln, die krankheitsverursachende Zellzustände in gesunde umprogrammieren", sagte Samir Ounzain, Ph.D., Mitbegründer und CEO von HAYA Therapeutics. "Wir freuen uns, dass Sofinnova Partners, Earlybird und unser Investorenkonsortium unsere Vision der potenziell branchenverändernden Natur unserer Plattform teilen, da wir über traditionelle Ansätze hinausgehen, indem wir neuartige therapeutische Targets aus dem regulatorischen Genom nutzen."
Das Unternehmen wird die Mittel nutzen, um klinische Studien für HTX-001 zu beginnen, HAYAs erste lncRNA-Therapie gegen Herzinsuffizienz, die sich zunächst auf die nicht-obstruktive hypertrophe Kardiomyopathie (nHCM) konzentriert. Parallel dazu wird das Unternehmen seine Plattformkapazitäten stärken und seine Pipeline krankheitsmodifizierender Therapien in verschiedenen Therapiebereichen erweitern, darunter Lungenfibrose, Fettleibigkeit und altersbedingte häufige und chronische Krankheiten.
"Die Plattform von HAYA erschließt das therapeutische Potenzial des dunklen Genoms, indem sie über lange nicht-kodierende RNAs auf krankheitsauslösende Zellzustände abzielt. Dieser neuartige Ansatz eröffnet eine neue Dimension der Präzisionsmedizin, die über die traditionellen Zielklassen hinausgeht und Krankheiten an ihren epigenetischen und zellulären Wurzeln bekämpft. Diese Finanzierungsrunde an der Seite von Earlybird zu leiten, spiegelt unsere tiefe Überzeugung in das HAYA-Team und seine Mission wider, sicherere und effektivere Therapien für ein breites Spektrum von Indikationen zu entwickeln. Dazu gehört auch das führende Programm in nHCM, das in Richtung Klinik vorangetrieben wird, um einen großen ungedeckten Bedarf zu decken", sagte Henrijette Richter, Managing Partner bei Sofinnova Partners.
Das Herzstück von HAYAs firmeneigener Plattform kartiert und entschlüsselt die Biologie des regulatorischen Genoms, das auch als "dunkle Materie des Genoms" oder "dunkles Genom" bezeichnet wird und 98 % des menschlichen Genoms ausmacht. Obwohl das regulatorische Genom nicht für Proteine kodiert, gilt es heute als Hauptsteuerungsebene für Genexpression und Zellidentität. HAYA hat den umfassendsten Atlas des regulatorischen Genoms entwickelt, indem es integrierte multimodale funktionelle Genomik mit einer Reihe von proprietären Rechen- und maschinellen Lernmethoden kombiniert hat, die die präzise Identifizierung und Modulation pathogener Zellzustände bei verschiedenen Krankheiten ermöglichen. Die regulatorische Genom-Plattform von HAYA ermöglicht die Entwicklung von RNA-gesteuerten Therapeutika mit bisher unerreichter Präzision, Geschwindigkeit und Skalierbarkeit. Dieser Ansatz der nächsten Generation zielt darauf ab, über die Behandlung von Symptomen hinauszugehen und die zellulären Treiber von Krankheiten direkt umzuprogrammieren.
Um sein strategisches Wachstum zu unterstützen, hat HAYA vor kurzem eine branchenführende Führungsriege zusammengestellt, die das skalierbare Wachstum, die geschäftliche und klinische Entwicklung vorantreiben und die strategische Zusammenarbeit mit Pharma- und Technologiepartnern ausbauen soll. Das Unternehmen hat vor kurzem eine Partnerschaft mit Lilly bekannt gegeben, eine der bisher größten Kooperationen im Bereich der regulatorischen Genome, die sich auf RNA-basierte Wirkstoffziele für Fettleibigkeit und Stoffwechselstörungen konzentriert.
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