Millones para terapias de ARN a partir del "genoma oscuro"
Una empresa biotecnológica suiza desarrolla fármacos de precisión con ARN no codificante largo
HAYA Therapeutics, SA, una compañía biotecnológica pionera en terapias de precisión dirigidas al genoma regulador guiado por ARN que reprograman los estados celulares causantes de enfermedades raras, comunes, crónicas y relacionadas con la edad, ha anunciado que la compañía ha recaudado 65 millones de dólares en la serie A de financiación. La financiación acelerará el desarrollo clínico del principal candidato a ARN no codificante largo (lncARN) de HAYA, HTX-001, contra la insuficiencia cardíaca, y la expansión continua de su motor de desarrollo de genomas reguladores guiados por ARN. Esta inversión subraya la confianza de los inversores en la ciencia innovadora de HAYA y posiciona a la empresa para cumplir su misión de llevar medicamentos de precisión modificadores de enfermedades de forma más rápida y eficiente a los pacientes. La ronda fue liderada por Sofinnova Partners y Earlybird Venture Capital, con la participación de Eli Lilly and Company (Lilly), ATHOS, +ND Capital, Alexandria Venture Investments y LifeLink Ventures, con el apoyo adicional de los inversores existentes Apollo Health Ventures, Longview Ventures (una filial de Broadview Ventures), 4see ventures, BERNINA Bioinvest y Schroders Capital.
"Este es un momento decisivo para HAYA, ya que estamos haciendo avanzar nuestro programa principal hacia la clínica. Esta financiación valida nuestra organización, enfoque pionero y visión para mejorar la forma en que se tratan las enfermedades crónicas y complejas mediante la creación de una nueva generación de terapias que reprograman los estados celulares causantes de enfermedades en estados saludables", dijo Samir Ounzain, Ph.D., Cofundador y CEO de HAYA Therapeutics. "Estamos entusiasmados de que Sofinnova Partners, Earlybird y nuestro sindicato de inversores compartan nuestra visión de la naturaleza potencialmente cambiante de la industria de nuestra plataforma a medida que avanzamos más allá de los enfoques tradicionales aprovechando nuevos objetivos terapéuticos que surgen del genoma regulatorio."
La empresa utilizará los fondos para iniciar los ensayos clínicos de HTX-001, la primera terapia de HAYA contra la insuficiencia cardíaca basada en el lncRNA, centrada inicialmente en la miocardiopatía hipertrófica no obstructiva (nHCM). Paralelamente, la empresa reforzará las capacidades de su plataforma y ampliará su cartera de terapias modificadoras de enfermedades en múltiples áreas terapéuticas, como la fibrosis pulmonar, la obesidad y las enfermedades comunes y crónicas relacionadas con la edad.
"La plataforma de HAYA desbloquea el potencial terapéutico del genoma oscuro al atacar los estados celulares causantes de enfermedades a través de ARN no codificantes largos. Este novedoso enfoque abre una nueva frontera en la medicina de precisión, yendo más allá de las clases de dianas tradicionales para abordar la enfermedad en sus raíces epigenéticas y celulares. Liderar esta ronda junto con Earlybird refleja nuestra profunda convicción en el equipo de HAYA y su misión de desarrollar terapias más seguras y eficaces en una amplia gama de indicaciones, incluyendo su programa líder en nHCM, a medida que avanzan hacia la clínica para hacer frente a una importante necesidad no cubierta", señaló Henrijette Richter, socia directora de Sofinnova Partners.
El núcleo de la plataforma patentada de HAYA mapea y descodifica la biología del genoma regulador, también denominado "materia oscura del genoma" o "genoma oscuro", que constituye el 98% del genoma humano. Aunque el genoma regulador no codifica proteínas, actualmente se reconoce como la capa maestra de control de la expresión génica y la identidad celular. HAYA ha desarrollado el atlas más completo del genoma regulador combinando la genómica funcional multimodal integrada con una pila de metodologías computacionales y de aprendizaje automático patentadas, lo que permite la identificación precisa y la modulación de estados celulares patógenos en diversas enfermedades. La plataforma del genoma regulador de HAYA permite el desarrollo de terapias guiadas por ARN con una precisión, velocidad y escalabilidad sin precedentes. Este enfoque de nueva generación está diseñado para ir más allá de la gestión de los síntomas y reprogramar directamente los impulsores celulares de la enfermedad.
Para respaldar su crecimiento estratégico, HAYA ha reunido recientemente un conjunto de directivos líderes en el sector para impulsar el crecimiento escalable, el desarrollo empresarial y clínico y ampliar las colaboraciones estratégicas con socios farmacéuticos y tecnológicos. La empresa anunció recientemente una asociación con Lilly, una de las mayores colaboraciones hasta la fecha en el espacio del genoma regulador, centrada en dianas farmacológicas basadas en el ARN para la obesidad y los trastornos metabólicos.
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