Milioni per terapie a base di RNA dal "genoma oscuro"
Una start-up biotecnologica svizzera sviluppa farmaci di precisione con RNA lunghi non codificanti
HAYA Therapeutics, SA, azienda biotecnologica pioniera nel campo delle terapie di precisione a base di RNA regolatori del genoma che riprogrammano gli stati cellulari che causano le malattie rare, comuni, croniche e legate all'età, ha annunciato di aver raccolto 65 milioni di dollari in finanziamenti di Serie A. Il finanziamento accelererà lo sviluppo clinico del candidato HTX-001, leader nel settore degli RNA lunghi non codificanti (lncRNA), nell'insufficienza cardiaca, e la continua espansione della pipeline di sviluppo del genoma regolatore guidato da RNA. Questo investimento sottolinea la fiducia degli investitori nella scienza innovativa di HAYA e posiziona l'azienda in modo da realizzare la sua missione di portare ai pazienti farmaci di precisione che modificano le malattie in modo più rapido ed efficiente. Il round è stato guidato da Sofinnova Partners e Earlybird Venture Capital, con la partecipazione di Eli Lilly and Company (Lilly), ATHOS, +ND Capital, Alexandria Venture Investments e LifeLink Ventures, con il supporto aggiuntivo degli investitori esistenti Apollo Health Ventures, Longview Ventures (un'affiliata di Broadview Ventures), 4see ventures, BERNINA Bioinvest e Schroders Capital.
"Questo è un momento decisivo per HAYA, poiché stiamo portando il nostro programma principale in clinica. Questo finanziamento convalida la nostra organizzazione, il nostro approccio pionieristico e la nostra visione di migliorare il modo in cui vengono trattate le malattie croniche e complesse, creando una nuova generazione di terapie che riprogrammano gli stati cellulari che causano la malattia in stati sani", ha dichiarato Samir Ounzain, Ph.D., cofondatore e CEO di HAYA Therapeutics. "Siamo entusiasti che Sofinnova Partners, Earlybird e il nostro consorzio di investitori condividano la nostra visione sulla natura potenzialmente in grado di cambiare il settore della nostra piattaforma, in quanto superiamo gli approcci tradizionali sfruttando i nuovi bersagli terapeutici che emergono dal genoma regolatorio".
L'azienda utilizzerà i fondi per avviare gli studi clinici per HTX-001, la prima terapia di HAYA mirata agli lncRNA per l'insufficienza cardiaca, inizialmente focalizzata sulla cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva (nHCM). Parallelamente, l'azienda rafforzerà le sue capacità di piattaforma ed espanderà la sua pipeline di terapie modificanti la malattia in diverse aree terapeutiche, tra cui la fibrosi polmonare, l'obesità e le malattie comuni e croniche legate all'età.
"La piattaforma di HAYA sblocca il potenziale terapeutico del genoma oscuro, mirando agli stati cellulari che determinano la malattia attraverso gli RNA lunghi non codificanti. Questo nuovo approccio apre una nuova frontiera nella medicina di precisione, andando oltre le tradizionali classi di bersaglio per affrontare la malattia alle sue radici epigenetiche e cellulari. La conduzione di questo round a fianco di Earlybird riflette la nostra profonda convinzione nel team di HAYA e nella sua missione di sviluppare terapie più sicure ed efficaci in un'ampia gamma di indicazioni, tra cui il suo programma principale nella nHCM, mentre lo fa avanzare verso la clinica per rispondere a un'importante esigenza non soddisfatta", ha osservato Henrijette Richter, Managing Partner di Sofinnova Partners.
Il nucleo della piattaforma proprietaria di HAYA mappa e decodifica la biologia del genoma regolatorio, definito anche "materia oscura del genoma" o "genoma oscuro", che costituisce il 98% del genoma umano. Sebbene il genoma regolatore non codifichi per le proteine, è ormai riconosciuto come il principale livello di controllo dell'espressione genica e dell'identità cellulare. HAYA ha sviluppato l'atlante più completo del genoma regolatorio combinando la genomica funzionale multimodale integrata con una serie di metodologie computazionali e di apprendimento automatico proprietarie, che consentono di identificare e modulare con precisione gli stati cellulari patogeni in diverse malattie. La piattaforma del genoma regolatorio di HAYA consente lo sviluppo di terapie guidate dall'RNA con precisione, velocità e scalabilità senza precedenti. Questo approccio di nuova generazione è progettato per andare oltre la gestione dei sintomi e riprogrammare direttamente i fattori che determinano la malattia.
Per sostenere la sua crescita strategica, HAYA ha recentemente riunito un gruppo di dirigenti di alto livello per guidare la crescita scalabile, lo sviluppo commerciale e clinico ed espandere le collaborazioni strategiche con partner farmaceutici e tecnologici. L'azienda ha recentemente annunciato una partnership con Lilly, una delle più grandi collaborazioni finora realizzate nel settore del genoma regolatorio, incentrata su obiettivi farmacologici basati sull'RNA per l'obesità e i disturbi metabolici.
Nota: questo articolo è stato tradotto utilizzando un sistema informatico senza intervento umano. LUMITOS offre queste traduzioni automatiche per presentare una gamma più ampia di notizie attuali. Poiché questo articolo è stato tradotto con traduzione automatica, è possibile che contenga errori di vocabolario, sintassi o grammatica. L'articolo originale in Inglese può essere trovato qui.
Altre notizie dal dipartimento affari e finanza
Le notizie più lette
Altre notizie dagli altri portali
Sta accadendo qualcosa nel settore delle scienze della vita ...
Questo è il vero spirito pionieristico: molte start-up innovative stanno portando nuove idee, linfa vitale e spirito imprenditoriale per cambiare in meglio il mondo di domani. Immergiti nel mondo di queste giovani aziende e cogli l'occasione per entrare in contatto con i fondatori.