Une avancée majeure dans le traitement de la leucémie à haut risque chez l'enfant

L'immunothérapie diminue considérablement les récidives et réduit les effets secondaires graves de la chimiothérapie

18.09.2026
UKSH

Le professeur Gunnar Cario (à gauche) et le professeur Martin Schrappe mènent depuis de nombreuses années, avec leur équipe, des recherches visant à mettre au point de meilleurs traitements pour les enfants et les adolescents atteints de leucémie. Dans le cadre d’une étude internationale, ils viennent de réaliser une avancée majeure dans le traitement de la leucémie à haut risque.

Les enfants atteints d'une forme particulièrement grave de leucémie lymphoblastique aiguë et présentant un risque élevé de rechute bénéficient désormais de perspectives de guérison nettement meilleures : Dans le cadre d’une vaste étude internationale, une partie de la chimiothérapie intensive pratiquée jusqu’à présent a pu être remplacée par une immunothérapie qui utilise les cellules immunitaires de l’organisme pour lutter contre la leucémie. Cela a permis de réduire le nombre de rechutes de près de moitié, tout en diminuant considérablement les effets secondaires graves. Financée à hauteur d’environ 4,2 millions d’euros par l’association Deutsche Krebshilfe, cette étude a été menée par le service d’oncologie et de rhumatologie pédiatriques du Centre hospitalier universitaire du Schleswig-Holstein (UKSH), campus de Kiel. Les résultats viennent d’être publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM), l’une des revues médicales les plus prestigieuses au monde.

La leucémie lymphoblastique aiguë, ou LLA, est le cancer le plus fréquent chez les enfants et les adolescents. En Allemagne, environ 550 à 600 enfants et adolescents de moins de 18 ans en sont atteints chaque année. Grâce à une chimiothérapie intensive, environ 90 % des enfants concernés peuvent aujourd’hui être guéris à long terme. Cependant, environ un enfant sur cinq atteint de LAL fait partie du groupe des patients à haut risque. Chez ces derniers, le risque de récidive est très élevé. C'est pourquoi ils recevaient jusqu'à présent une chimiothérapie particulièrement forte. Celle-ci vise à prévenir les récidives, mais peut entraîner des effets secondaires graves, voire potentiellement mortels.

Réduction de près de moitié des récidives

Dans l’étude qui vient d’être publiée, l’équipe de recherche internationale a pu démontrer que lorsque deux cycles de chimiothérapie à haute intensité sont remplacés par deux cycles d’immunothérapie à base de blinatumomab, le nombre de récidives diminue de près de moitié. Parallèlement, on observe nettement moins d’effets secondaires graves.

Le blinatumomab utilise le système immunitaire de l’organisme pour lutter contre la leucémie. Ce principe actif met en contact de manière ciblée les cellules immunitaires de l’organisme, appelées lymphocytes T, avec les cellules leucémiques. Les cellules immunitaires peuvent ainsi mieux reconnaître et détruire les cellules cancéreuses.

Plus de 100 centres d’étude répartis dans huit pays ont participé à cette étude dirigée par le centre d’étude ALL-BFM (Acute Lymphoblastic Leukemia Berlin-Frankfurt-Münster) de la clinique d’oncologie et de rhumatologie pédiatriques de l’UKSH, sur le campus de Kiel. Une partie des enfants a reçu le traitement standard le plus efficace à ce jour. Chez les autres enfants, deux cycles de chimiothérapie particulièrement intensifs ont été remplacés par le blinatumomab. La répartition entre les groupes s’est faite de manière aléatoire (randomisation).

L’immunothérapie ouvre de nouvelles perspectives

« Ces résultats constituent une avancée majeure dans le traitement des enfants atteints de leucémie lymphoblastique aiguë », déclare le professeur Martin Schrappe, responsable de l’étude et professeur à l’université Christian-Albrechts de Kiel (CAU). « Nous avons pu démontrer pour la première fois qu’une immunothérapie, dans le cadre du traitement initial de la LAL, peut non seulement compléter la chimiothérapie, mais aussi remplacer une chimiothérapie particulièrement lourde. »

« Ces résultats nous rendent très confiants », déclare le professeur Gunnar Cario, responsable du centre d’étude ALL-BFM et directeur du service d’oncologie et de rhumatologie pédiatriques de l’UKSH, campus de Kiel. « Notre objectif est de remplacer les chimiothérapies par des immunothérapies plus efficaces et mieux tolérées chez d’autres groupes de patients également. Une étude dans ce sens débutera dès cette année. » Tout comme l’étude qui vient d’être publiée, elle sera rendue possible en grande partie grâce aux subventions de l’Association allemande de lutte contre le cancer.

Gerd Nettekoven, président de la Deutsche Krebshilfe, déclare : « L’oncologie pédiatrique a fait d’énormes progrès au cours des dernières décennies : aujourd’hui, quatre enfants atteints d’un cancer sur cinq guérissent. L’étude du professeur Schrappe et du professeur Cario montre que nous continuons à progresser grâce à ces importants projets de recherche clinique. Notre objectif doit être d’augmenter encore les chances de guérison des enfants et adolescents atteints d’un cancer, tout en réduisant les contraintes liées au traitement pour ces jeunes patients. »

Ce projet s’inscrit dans le cadre des activités de recherche du Kiel Oncology Network (KON) de la faculté de médecine de l’Université Christian-Albrecht de Kiel (CAU) et du Centre universitaire de cancérologie du Schleswig-Holstein (UCCSH), qui regroupe tous les établissements oncologiques de l’UKSH ainsi que les universités de Kiel et de Lübeck. De plus, le projet est étroitement lié au groupe de recherche clinique « CATCH ALL – towards a cure for all adults and children with Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) », financé par la Communauté allemande de recherche (DFG). Au sein de ce groupe, des experts cliniques et scientifiques développent de nouveaux concepts de thérapies de précision pour la LAL, destinés aux patients de la naissance à un âge avancé.

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