Entwicklung der Gentherapie
DFG-Senatskommission legt zweite Stellungnahme vor
Wie kaum eine andere Therapieform hat die Gentherapie seit dem Ende der 1980er Jahre nicht nur hohe Erwartungen an Behandlungserfolge geweckt, sondern auch Bedenken bezüglich der gesundheitlichen Risiken hervorgerufen. Seit der ersten Stellungnahme der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG) 1995 hat sich dieses Forschungsfeld stark weiterentwickelt. Umfangreiche experimentelle Arbeiten haben das therapeutische Potenzial, aber auch die Risiken der Gentherapie aufgezeigt. Die nun von der DFG-Senatskommission für Grundsatzfragen der Genforschung vorgelegte zweite Stellungnahme macht deutlich, dass die Gentherapie in einigen Bereichen, etwa bei schweren angeborenen Immunschwächekrankheiten, bereits jetzt Erfolg verspricht, auf anderen Gebieten jedoch noch umfangreicher Forschungsbedarf besteht. Die klinische Anwendung der Gentherapie erfordert darüber hinaus eine sorgfältige Abschätzung von Nutzen und Risiken. Hierin unterscheidet sie sich allerdings nicht grundsätzlich von anderen therapeutischen Ansätzen.
Die Gentherapie ist definiert als das Einbringen von Genen mittels Gentransfer in Gewebe oder Zellen mit dem Ziel, durch die Funktion dieser Gene therapeutischen oder präventiven Nutzen zu erlangen. Der Gentransfer geschieht mit Hilfe eines Vektors. Der somatische Gentransfer ist dabei ausschließlich auf Körperzellen (somatische Zellen) gerichtet. Der Transfer von Genen in die Keimbahn ist in Deutschland gesetzlich verboten. Die ersten gut dokumentierten Gentherapiestudien wurden Anfang der 1990er Jahre begonnen. Bis 2005 wurden schätzungsweise mehr als 1100 Gentherapie-Studien weltweit durchgeführt, davon ein Drittel in Europa mit einem Schwerpunkt in Deutschland. Ein aktuell von der DFG gefördertes Schwerpunktprogramm beschäftigt sich mit dem Eindringen und dem Verbleib gentherapeutischer Vektoren in den Zielzellen.
Trotz weiterhin großer Schwierigkeiten bei der technischen Umsetzung zeichnen sich erste Erfolge in der somatischen Gentherapie bei schweren Immundefekten ab. Dazu gehören etwa der Adenosin-Deaminase-Mangel oder die chronische Granulomatose. Auch bei der chronischen lymphatischen Leukämie und der Hämophilie B gibt es erste Hinweise auf die Wirksamkeit einer gentherapeutischen Behandlung. Mit den Erfolgen in der klinischen Erprobung gehen jedoch auch Rückschläge einher, die zum Teil auf die bislang geringe Spanne zwischen therapeutischer Wirksamkeit und unerwünschten Nebenwirkungen zurückzuführen sind. Dies hebt nicht nur die Notwendigkeit einer genauen Abschätzung von Nutzen und Risiken hervor, sondern macht vor allem auch den nach wie vor hohen Forschungsbedarf auf dem Gebiet der Gentherapie deutlich. Dabei sollte Grundlagenforschung in direkter, interdisziplinärer Verknüpfung mit Untersuchungen im Tiermodell und mit klinischen Studien durchgeführt werden. Aktueller Forschungsbedarf besteht insbesondere mit Blick auf die Entwicklung effizienter und sicherer Vektoren für den Gentransfer.
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Genetische Erkrankungen, die einst als unbehandelbar galten, stehen nun im Zentrum innovativer therapeutischer Ansätze. Die Forschung und Entwicklung von Gentherapien in Biotech und Pharma zielen darauf ab, defekte oder fehlende Gene direkt zu korrigieren oder zu ersetzen, um Krankheiten auf molekularer Ebene zu bekämpfen. Dieser revolutionäre Ansatz verspricht nicht nur die Behandlung von Symptomen, sondern die Beseitigung der Krankheitsursache selbst.
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