Gen für erbliche Blutarmut in Stammzellen korrigiert

12.01.2006

(dpa) US-Forscherinnen haben das Gen für die erbliche Blutarmut Sichelzellanämie in embryonalen Stammzellen korrigiert und damit einen möglichen Ansatz zur Heilung dieser schmerzhaften Erbkrankheit gefunden. Das Team um Judy Chang von der Universität von Kalifornien in San Francisco führte seine Arbeit an Stammzellen von Mäusen aus, die das menschliche Sichelzellen-Gen in sich trugen.

In diese Zellen injizierten die Forscherinnen gesunde, nicht mutierte Kopien des menschlichen Gens und stellten fest, dass sich die gesunde Version durchsetzte. «Dieses Verfahren kann auch an menschlichen embryonalen Stammzellen (...) angewandt werden», schreibt das Team in der Online-Ausgabe der «Proceedings of the National Academy of Sciences».

Die Sichelzellanämie ist eines der am weitesten verbreiteten Leiden, das auf der Mutation eines einzigen Gens beruht. An dieser erblichen Blutarmut (Anämie) erkranken vornehmlich Menschen, die aus Afrika, dem Mittelmeerraum, Nahen Osten oder auch Indien stammen. Durch die Genmutation wird bei den Betroffenen eine anomale Version des roten Blutfarbstoffs Hämoglobins produziert, der den Sauerstoff durch den Körper trägt.

Diese Veränderung wiederum hat zur Folge, dass die roten Blutzellen eine sichelartige Form annehmen. Das behindert die Blutzirkulation und verursachen äußerst schmerzhafte Komplikationen. Die Patienten leiden häufig unter Gelenk- und Gliederproblemen, Nierenschäden, Schlaganfällen sowie Herz- und Kreislauferkrankungen. Derzeit kann ihnen nur durch die Knochenmarktransplantation eines kompatiblen Spenders geholfen werden.

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