FDA erteilt 'Orphan Drug'-Status für den oralen Pan-HDAC-Inhibitor Resminostat von 4SC zur Behandlung des hepatozellulären Karzinoms
4SC AG hat von der amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für seinen am weitesten fortgeschrittenen onkologischen Wirkstoff Resminostat den 'Orphan Drug'-Status zur Behandlung des hepatozellulären Karzinoms (HCC) erhalten. HCC ist die häufigste Form des Leberkrebses. Resminostat befindet sich zurzeit in einer klinischen Phase-II-Studie zur Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenem HCC, deren Ergebnisse gegen Ende 2011 erwartet werden.
Die 4SC AG führt die HCC-SHELTER-Studie als Zweitlinientherapie bei Patienten mit fortgeschrittenem HCC durch, deren Erkrankung vor Eintritt in diese Studie bei Behandlung mit der bisher einzigen zugelassenen Erstlinientherapie Sorafenib weiter fortschreitet. In der Studie wird Resminostat in zwei Studienarmen untersucht, d.h. als Monotherapie sowie als Resensitivierungsansatz in Kombination mit Sorafenib.
Die FDA erteilt den Status eines Orphan Drugs, um die Entwicklung von Produkten zu fördern, die einen therapeutischen Nutzen bei solchen Krankheiten haben könnten, von denen in den USA weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Damit ein Wirkstoff als Orphan Drug anerkannt wird, müssen mehrere Kriterien erfüllt sein. Dazu zählen Häufigkeit und Schwere der Erkrankung, der Mangel an vorhandenen Therapien und der wissenschaftliche Wert des angestrebten Medikaments. Orphan Drugs können von verschiedenen Vergünstigungen profitieren, beispielsweise von deutlich niedrigeren Steuern und Gebühren vor und nach der Marktzulassung. Ebenfalls möglich ist eine siebenjährige Marktexklusivität, die verhindert, dass Wettbewerber während dieses Zeitraums ähnliche Medikamente derselben Klasse auf den Markt bringen.
Obwohl HCC in den USA als Orphan-Drug-Indikation gilt, ist sie weltweit die sechsthäufigste Krebserkrankung und die dritthäufigste Todesursache bei Krebs und stellt somit ein äußerst wichtiges Problem der Gesundheitssysteme dar. Die meisten HCC-Fälle sind Sekundärerkrankungen nach einer viralen Hepatitisinfektion oder einer durch Alkoholismus ausgelösten Leberzirrhose. HCC ist besonders stark in Südostasien verbreitet, da es im Zusammenhang mit den in dieser Region häufigen Fällen von Hepatitis-B-Virusinfektionen steht. In Nordamerika und Europa war HCC in der Vergangenheit weniger stark verbreitet, wobei die Zahl der Erkrankungen auch hier steigt.
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