Amsterdam Molecular Therapeutics vermeldet vielversprechende Daten aus Cholesterin senkender Gentherapiestudie
Gentherapie-Vektoren schleusen shRNA erfolgreich in Leberzellen ein
Amsterdam Molecular Therapeutics vermeldete positive vorklinische Daten aus einer Studie, bei der ein AAV-Gentherapieprodukt zur Cholesterinsenkung verwendet wurde. Die Daten zeigen, dass eine einzige Dosis aus der Gentherapie, die eine kurze Hairpin-RNS zum Ausschalten des Apolipoproteins B100 (ApoB100) in sich trägt, zu einer Senkung des Serumcholesterins in Höhe von etwa 80 % geführt hat, und zwar ohne Anzeichen von Toxizität. Diese Daten bestätigen AMTs Technologie-Plattform als leistungsstarkes Instrument zur erfolgreichen Ausschaltung von Genen in Zielzellen. Die Daten wurden von der Wissenschaftlerin Annemart Koorneef auf dem Treffen der 13. "Annual American Society of Gene and Cell Therapy" (ASGCT) in Washington DC vorgestellt.
"Mit nur einer einzigen Dosis aus unserer auf Cholesterin abzielenden Gentherapie wird eine lang anhaltende, erhebliche Senkung des Serumcholesterins erzielt. Diese vorläufige Studie deutet darauf hin, dass AMTs Technologie möglicherweise eine der großen Probleme von shRNA-Therapien überwunden hat, nämlich die effiziente und nicht-toxische intrazelluläre Abgabe", bemerkt Jorn Aldag, CEO von Amsterdam Molecular Therapeutics.
Bei der Studie hat AMT seine proprietäre AAV-basierte Plattform zur Abgabe eines shRNA genutzt, das das Apolipoprotein B100 (ApoB100) sowohl bei Menschen als auch bei Mäusen ausschaltet. Die Verabreichung einer einzigen intravenösen Dosis führte dabei zu einer anhaltenden Ausschaltung des ApoB100-Gens, die sequenzspezifisch und nicht mit Lebertoxizität, Übersättigung des zellulären miRNA-Apparats oder der Herbeiführung einer Immunreaktion verbunden war. Zudem wurde gezeigt, dass sich shRNA gegen ApoB100 aufbaut und dabei effizient und gezielt das menschliche ApoB100 ex vivo ausschaltet.
ApoB100 ist das strukturelle Protein der Partikel aus "Low Density Lipoprotein" (LDL), die Cholesterin in sich tragen. Die Ausschaltung von ApoB100 mit shRNAs führt zu einer Senkung des LDL-Cholesterins und besitzt das Potential, zur Behandlung von Hypercholesterinanämien und Herzkreislauf-Erkrankungen verwendet zu werden.
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