Amsterdam Molecular Therapeutics: Start von Phase I/II des klinischen Gentherapie-Versuchs für Hämophilie B
Amsterdam Molecular Therapeutics gab bekannt, dass der erste Patient im Rahmen der I/II Phase der klinischen Forschungsstudie mit einem Gentherapieprodukt für Hämophilie B, einer ernst zu nehmenden, schwächenden und potenziell tödlichen Krankheit behandelt wurde.
Der Versuch ist eine Open-Label-Studie, bei der eine Vektor-Gen-Kombination verwendet wird, die im renommierten St. Jude Childrens Resarch Hospital entwickelt wurde. Versuchsleiter der laufenden Studie ist Dr. Arthur W. Nienhuis vom St. Jude. Die Arbeit wurde vor mehr als einem Jahrzehnt von Dr. Andrew Davidoff und Dr. Amit Nathwani am St. Jude initiiert, und die Zusammenarbeit wurde auch nach Dr. Nathwanis Rückkehr nach London weitergeführt. Die Zusammenarbeit involviert das St. Jude und das University College London sowie andere Institutionen in den USA und Grossbritannien. Ziel der Studie ist die Erprobung von Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Dosierungen der Hämophilie B-Gentherapie. Hämophilie B ist eine erblich bedingte Krankheit, bei der die Patienten nach durch Unfall verursachten Traumata oder nach medizinischen Eingriffen wiederholte und in einigen Fällen lebensbedrohliche Blutungen erleiden, da ein wichtiger Blutgerinnungsfaktor, Faktor IX, bei ihnen nicht ausreichend funktioniert.
ATM wird auf das Ergebnis dieser Studie aufbauen und bereitet zusätzliche klinische Prüfungen vor, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Machbarkeit der Faktor IX-Gentherapie zu bestimmen. Dazu wird ATMs eigenes, klinisch geprüftes Produktionssystem verwendet. AMT hat die exklusiven Vermarktungsrechte für die in der St. Jude Studie verwendeten Faktor IX-Gene und verfügt über die entsprechenden Fähigkeiten, Gentherapieprodukte für Hämophilie B in hoher Qualität gewerbsmäßig herzustellen. Mit Unterstützung von ATM erfolgen im St. Jude weitere Entwicklungsarbeiten mit dem Produktionssystem von ATM.
Jorn Aldag, CEO von AMT dazu: "Dr. Andrew Davidoff und sein Team am St. Jude haben zusammen mit Professor Nathwani in London sehr wichtige wissenschaftliche Arbeit in Bezug auf Hämophilie B geleistet. Wir sind sehr gespannt auf die Ergebnisse der Studie für eine Fortführung unserer Zusammenarbeit und streben eine echte Heilung für Patienten mit dieser Blutungsstörung an. Die Verwendung der Faktor IX-Gene passt perfekt zur eigenen Gentherapieplattform von ATM und zu unserer Geschäftsstrategie in Bezug auf Heilmittel für ernsthaft schwächende, seltene Krankheiten."
Diese Hämophilie B-Gentherapie bringt nach ihrer Anwendung das funktionale Gen für das Faktor IX-Protein in die Leberzellen des Patienten ein mit dem Ziel, die Blutgerinnungsfähigkeit auf lange Sicht wieder herzustellen. In vorklinischen Studien führte die Faktor IX-Therapie nach einer einzigen Anwendung zu einer langfristigen Produktion des Faktor IX-Proteins auf einem therapeutisch signifikant höheren Niveau. Sollte sich dieser Ansatz erfolgreich zeigen, geht man davon aus, dass die langfristige Wirkung einer einmalig verabreichten Hämophilie B-Therapie deutliche Vorteile gegenüber der zurzeit üblichen Dosierung von rekombinantem Faktor IX zeigt. Zusätzlich erwartet man, dass das Wirksamkeitsprofil dieser Gentherapie das der momentanen Therapie übertrifft, da die Therapie dazu führen sollte, Faktor IX-Werte zu stabilisieren, wogegen die derzeitige Behandlung mit rekombinanten Proteinen Höchst- und Tiefstwerte verursacht. Man hofft daher, dass die Hämophilie B Gentherapie alle rekombinanten Faktor IX-Produkte ersetzen kann.
Die aktuelle Studie wurde von der britischen Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) sowie der behördlichen Lebensmittelüberwachung und Arzneimittelzulassungsbehörde der Vereinigten Staaten (US Food and Drug Administration) bewilligt.
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