Des outils révolutionnaires d'édition du génome ouvrent de nouvelles perspectives pour la médecine de précision
La start-up Seamless Therapeutics va faire progresser ces découvertes innovantes jusqu'à l'application thérapeutique
Une équipe de chercheurs de la faculté de médecine Carl Gustav Carus de l'université de technologie de Dresde, dirigée par le professeur Frank Buchholz, a réalisé une percée majeure dans la technologie d'édition du génome. Ils ont mis au point une méthode de pointe qui associe la puissance des recombinases de conception à des domaines de liaison à l'ADN programmables pour créer des outils d'édition du génome précis et adaptables.
Jusqu'à présent, l'édition traditionnelle du génome se heurtait à des limites dans l'obtention d'une précision ultime. L'équipe du professeur Buchholz a franchi cet obstacle en créant ce que beaucoup recherchaient : une recombinase conditionnée à doigt de zinc. Cette approche innovante consiste à intégrer un domaine de liaison à l'ADN à doigt de zinc dans des recombinases spécialement conçues. Ces enzymes restent inactives jusqu'à ce que le domaine de liaison à l'ADN entre en contact avec son site cible, adjacent à la zone de liaison de la recombinase.
L'importance de cette réalisation réside dans la fusion de deux atouts majeurs : la facilité de ciblage des nucléases programmables et les capacités d'édition précise de l'ADN des recombinases. Cette avancée permet de dépasser les limites actuelles des techniques d'édition du génome et est très prometteuse pour l'édition de gènes thérapeutiques et diverses applications biomédicales.
Le professeur Buchholz exprime son enthousiasme en déclarant : "Cette avancée représente une harmonisation des outils d'édition du génome existants, ce qui nous permet de créer des enzymes de précision indépendantes des mécanismes naturels de réparation de l'ADN. Elle marque une étape importante vers une approche plus sûre et plus adaptable de la correction des mutations génétiques à l'origine de maladies, offrant d'immenses avantages à de nombreux patients."
Ce travail de pionnier ouvre de nouveaux horizons à la chirurgie du génome et promet une approche plus sûre et plus précise du traitement des troubles génétiques. Les implications de cette percée sont très vastes et pourraient transformer le paysage de la médecine tel que nous le connaissons. Dans ce contexte, le professeur Esther Troost, doyen de la faculté de médecine de l'université de Dresde, souligne : "La faculté de médecine de l'université de Dresde établit de nouvelles normes pour une médecine innovante grâce à des outils révolutionnaires d'édition du génome. Sous la direction du professeur Frank Buchholz, l'équipe de recherche franchit les frontières traditionnelles et ouvre la voie à des applications spécialisées de thérapie génique."
S'appuyant sur ces avancées, Seamless Therapeutics GmbH, une société de biotechnologie fondée à partir du laboratoire Buchholz, fera progresser ces découvertes novatrices jusqu'à l'application thérapeutique. La société a signé un accord de licence exclusif avec l'Université technique de Dresde pour cette nouvelle technologie qui permet à Seamless d'étendre sa plateforme de recombinase afin de changer le paradigme de l'édition de gènes et de développer un pipeline de produits candidats modifiant les maladies dans un large éventail d'indications.
Note: Cet article a été traduit à l'aide d'un système informatique sans intervention humaine. LUMITOS propose ces traductions automatiques pour présenter un plus large éventail d'actualités. Comme cet article a été traduit avec traduction automatique, il est possible qu'il contienne des erreurs de vocabulaire, de syntaxe ou de grammaire. L'article original dans Anglais peut être trouvé ici.
Publication originale
Liliya Mukhametzyanova, Lukas Theo Schmitt, Julia Torres-Rivera, Teresa Rojo-Romanos, Felix Lansing, Maciej Paszkowski-Rogacz, Heike Hollak, Melanie Brux, Martina Augsburg, Paul Martin Schneider, Frank Buchholz; "Activation of recombinases at specific DNA loci by zinc-finger domain insertions"; Nature Biotechnology, 2024-1-31
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