Las revolucionarias herramientas de edición del genoma abren nuevas posibilidades a la medicina de precisión

La start-up Seamless Therapeutics llevará estos hallazgos innovadores a la aplicación terapéutica

05.02.2024
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Un equipo de investigadores de la Facultad de Medicina Carl Gustav Carus de la Universidad Tecnológica de Dresde, dirigido por el profesor Frank Buchholz, ha logrado un gran avance en la tecnología de edición del genoma. Han desarrollado un método de vanguardia que combina el poder de las recombinasas de diseño con dominios programables de unión al ADN para crear herramientas de edición del genoma precisas y adaptables.

Hasta ahora, la edición genómica tradicional tenía limitaciones para lograr la máxima precisión. El equipo del Prof. Buchholz ha superado esta barrera creando lo que muchos buscaban: una recombinasa condicionada con dedos de zinc. Este innovador método consiste en integrar un dominio de unión al ADN con dedos de zinc en recombinasas especialmente diseñadas. Estas enzimas permanecen inactivas hasta que el dominio de unión al ADN se acopla a su sitio diana, adyacente a la zona de unión de la recombinasa.

La importancia de este logro radica en la fusión de dos puntos fuertes: la facilidad de selección de las nucleasas programables y la capacidad de edición precisa del ADN de las recombinasas. Este avance supera las limitaciones existentes en las técnicas de edición del genoma y es muy prometedor para la edición de genes terapéuticos y diversas aplicaciones biomédicas.

El Prof. Buchholz expresa su entusiasmo: "Este avance representa una armonización de las herramientas de edición genómica existentes, permitiéndonos crear enzimas de precisión independientes de los mecanismos naturales de reparación del ADN. Esto supone un paso importante hacia un enfoque más seguro y adaptable de la corrección de las mutaciones genéticas causantes de enfermedades, que ofrecerá inmensos beneficios a numerosos pacientes."

Este trabajo pionero abre nuevos horizontes en la cirugía genómica y promete un enfoque más seguro y preciso del tratamiento de los trastornos genéticos. Las implicaciones de este avance son muy amplias y podrían transformar el panorama de la medicina tal y como la conocemos. En este contexto, la profesora Esther Troost, decana de la Facultad de Medicina de la Universidad Técnica de Dresde, subraya: "La Facultad de Medicina de la Universidad Técnica de Dresde está estableciendo nuevos estándares para la medicina innovadora con herramientas pioneras de edición del genoma. Bajo la dirección del profesor Frank Buchholz, el equipo de investigación está rompiendo los límites tradicionales y allanando el camino para aplicaciones especializadas de terapia génica."

Sobre la base de estos avances, Seamless Therapeutics GmbH, una empresa biotecnológica fundada a partir del laboratorio de Buchholz, llevará estos hallazgos innovadores a la aplicación terapéutica. La empresa ha firmado un acuerdo de licencia exclusiva con la Universidad Técnica de Dresde para esta novedosa tecnología que permite a Seamless ampliar su plataforma de recombinasa para cambiar el paradigma de la edición genética y desarrollar una línea de productos candidatos modificadores de enfermedades en un amplio espectro de indicaciones.

Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.

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