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Nobelpreistechnologie für eine verbesserte Medikamentenentwicklung

11.01.2013

StemBANCC – ein internationales Forschungsprojekt unter Beteiligung von 25 akademischen Partnern und 11 Partnern der Pharmaindustrie aus ganz Europa ist gestartet. Ausgestattet mit einem Budget von insgesamt 55,6 Millionen Euro hat StemBANCC die Entwicklung neuer Therapieansätze für Alzheimer, Parkinson, Diabetes und andere wichtige Volkskrankheiten zum Ziel. Dabei setzt das auf 5 Jahre angelegte Projekt auf Erkenntnisse aus der Stammzellenforschung für eine verbesserte Wirkstoffforschung und wird eine Plattform mit insgesamt 1500 pluripotenten Stammzelllinien, sogenannten iPS (induzierte pluripotente Stammzellen), aufbauen. Für die iPS-Technologie ist letztes Jahr der Nobelpreis in Medizin verliehen worden. Das NMI bringt bei StemBANCC seine Expertise im Bereich Elektrophysiologie ein. Unter Leitung von Prof. Dr. Elke Guenther, Leiterin des Fachbereichs Zellbiologie am NMI, übernimmt ihr Forscherteam die Charakterisierung der Funktionsfähigkeit der Stammzellen und deren pharmakologische Validierung.

Die Entwicklung effektiver und sicherer Medikamente ist ein schwieriger und äußerst
aufwändiger Prozess. Auf dem Weg zur Zulassung scheitern viele Medikamente erst spät, da die ersten Studien und Tests die Bedingungen im menschlichen Körper nur unzureichend abbilden. Zum Teil werden tierische Zellen zur Prüfung herangezogen, zum Teil werden menschliche Zellen verwendet, die für ihren Einsatz in Zellkulturen derartig verändert werden müssen, dass sie ihr natürliches Verhalten verlieren. Beide Wege sind wenig effektiv und brauchen viel Zeit. Für eine verbesserte Medikamentenentwicklung werden daher Zellen benötigt, die die Bedingungen im menschlichen Körper exakter imitieren. Hier setzt StemBANCC an.

Nobelpreistechnologie iPS-Zellen

Vorläuferzellen von Funktionszellen können nur in Zellen des gleichen Typs differenziert werden - so können beispielsweise aus Vorläuferzellen von Hautzellen nur andere Hautzellen oder aus Blutzellen nur andere Blutzellen gewonnen werden. Nur embryonale Stammzellen sind pluripotent, d.h. sie sind in der Lage, sich in jegliche Zellen des menschlichen Körpers zu entwickeln. Vor einigen Jahren haben Forscher jedoch einen Weg gefunden, gewöhnliche Vorläuferzellen in sogenannte iPS (induzierte pluripotente Stammzellen) zu reprogrammieren. iPS können wie embryonale Stammzellen in alle Zelltypen differenzieren. Das medizinische
Potenzial solcher Zellen ist enorm und soll im Rahmen von StemBANCC für eine verbesserte Wirkstoffforschung genutzt werden. Für die Entwicklung der ersten iPS erhielten John Gurdon und Shinya Yamanaka 2012 den Nobelpreis für Physiologie oder Medizin.

Aufbau einer einzigartigen iPS-Plattform

Herzstück von StemBANCC ist der Aufbau einer Plattform mit 1500 iPS von 500 Patienten. Verbunden mit einer umfassenden Charakterisierung und Qualitätsprüfung der Zellen wird die Plattform die Grundlage für die Entwicklung neuer Therapieansätze bilden. Für das Projekt werden Haut- und Blutzellen verwendet, die von Patienten mit bekannten Krankheiten oder bekannter Medikamentenunverträglichkeit aber auch von gesunden Menschen gespendet werden. Bei der Auswahl werden strenge ethische Standards eingehalten. Im Fokus der Forschungen bei StemBANCC stehen Störungen im peripheren und im zentralen Nervensystem sowie Neurodysfunctional-Krankheiten (wie z.B. Parkinson, Migräne, Schizophrenie, Depression) und Diabetes. Gleichzeitig wird StemBANCC die iPS für toxikologische Prüfungen nutzen. Vorgesehen ist hierfür die Entwicklung von Leber-, Herz-, Nerven- und Nieren-Zellen aus den iPS.

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