Aptadir Therapeutics

Aptadir Therapeutics ist ein präklinisches Biotechnologieunternehmen, das eine neue Klasse von RNA-Therapeutika für genetische Erkrankungen und die Onkologie entwickelt. Der therapeutische Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf bisher nur unzureichend behandelten Erkrankungen wie dem Fragilen-X-Syndrom und dem myelodysplastischen Syndrom. Die Plattform des Unternehmens basiert auf DNMTs Interacting RNAs (DiRs), einer neuartigen Klasse von RNA-Inhibitoren, die darauf ausgelegt sind, durch abnorme DNA-Methylierung stillgelegte Gene wieder zu reaktivieren. Das Leitprogramm von Aptadir konzentriert sich auf das Fragile-X-Syndrom, das durch die Stilllegung des FMR1-Gens auf dem X-Chromosom und den daraus resultierenden Verlust oder die erhebliche Reduktion von FMRP verursacht wird – einem Protein, das für die normale Entwicklung und Funktion des Gehirns unerlässlich ist.