Informazioni su Aptadir Therapeutics
Aptadir Therapeutics è un’azienda biotecnologica in fase preclinica che sviluppa una nuova classe di terapie a base di RNA per le malattie genetiche e l’oncologia. Il suo focus terapeutico comprende patologie poco trattate, quali la sindrome dell’X fragile e la sindrome mielodisplastica. La sua piattaforma si basa sui DNMTs Interacting RNAs (DiRs), una nuova classe di inibitori dell’RNA progettati per riattivare i geni silenziati a causa di una metilazione anomala del DNA. Il programma principale di Aptadir è incentrato sulla sindrome dell’X fragile, causata dal silenziamento del gene FMR1 sul cromosoma X e dalla conseguente perdita o significativa riduzione di FMRP, una proteina essenziale per il normale sviluppo e funzionamento del cervello.
Nota: questo articolo è stato tradotto utilizzando un sistema informatico senza intervento umano. LUMITOS offre queste traduzioni automatiche per presentare una gamma più ampia di presentazioni aziendali. Poiché questo articolo è stato tradotto con traduzione automatica, è possibile che contenga errori di vocabolario, sintassi o grammatica. L'articolo originale in Inglese può essere trovato qui.
Annunci
