À propos de Aptadir Therapeutics
Aptadir Therapeutics est une société de biotechnologie au stade préclinique qui développe une nouvelle classe de traitements à base d’ARN destinés aux maladies génétiques et à l’oncologie. Ses axes thérapeutiques ciblent notamment des pathologies mal prises en charge, telles que le syndrome de l’X fragile et le syndrome myélodysplasique. Sa plateforme repose sur les ARN interagissant avec les DNMT (DiRs), une nouvelle classe d’inhibiteurs d’ARN conçus pour réactiver les gènes silencieux en raison d’une méthylation aberrante de l’ADN. Le programme phare d’Aptadir porte sur le syndrome de l’X fragile, qui est causé par le silençage du gène FMR1 situé sur le chromosome X et par la perte ou la réduction significative de la protéine FMRP qui en résulte, une protéine essentielle au développement et au fonctionnement normaux du cerveau.
Note: Cet article a été traduit à l'aide d'un système informatique sans intervention humaine. LUMITOS propose ces traductions automatiques pour présenter un plus large éventail de présentations d'entreprise. Comme cet article a été traduit avec traduction automatique, il est possible qu'il contienne des erreurs de vocabulaire, de syntaxe ou de grammaire. L'article original dans Anglais peut être trouvé ici.
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