Acerca de Aptadir Therapeutics
Aptadir Therapeutics es una empresa de biotecnología en fase preclínica dedicada al desarrollo de una nueva clase de terapias basadas en ARN para trastornos genéticos y oncología. Su enfoque terapéutico se centra en afecciones con escaso tratamiento, como el síndrome de X frágil y el síndrome mielodisplásico. Su plataforma se basa en los ARN que interactúan con las DNMT (DiR), una nueva clase de inhibidores de ARN diseñados para reactivar genes silenciados a causa de una metilación anómala del ADN. El programa principal de Aptadir se centra en el síndrome de X frágil, causado por el silenciamiento del gen FMR1 en el cromosoma X y la consiguiente pérdida o reducción significativa de la proteína FMRP, esencial para el desarrollo y el funcionamiento normales del cerebro.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de empresas. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
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