EditForce réalise la technologie d'édition de l'ARN de " U-to-C ".

EditForce, Inc, une société de capital-risque créée par l'Université de Kyushu et dont le siège est à Fukuoka, au Japon, a mis au point la première technologie d'édition de l'ARN au monde qui permet de changer les bases de l'ARN de "U" en "C", et a démontré que cette technologie fonctionne même dans les cellules humaines dans une étude conjointe avec le professeur Takahiro Nakamura, de la faculté d'agriculture de l'Université de Kyushu. Cette étude ouvre la voie à l'édition de mutations génétiques qui n'auraient pas pu être la cible des technologies existantes, et devrait contribuer à la R&D de thérapies pour diverses maladies génétiques. EditForce améliorera la sécurité et l'efficacité de l'édition dans ses activités de développement pour établir des technologies de thérapie génique innovantes. L'étude a été publiée dans la revue scientifique "Communications Biology" le 15 septembre (16 septembre en JST), 2022.

Aperçu de la recherche

Le génome présent dans chaque cellule humaine est constitué de quatre bases nucléotidiques - A, C, G et T - dont la séquence contient les informations nécessaires à la constitution d'un corps humain. Les cellules génèrent de l'ARN composé de quatre bases nucléotidiques -- A, C, G et U -- à partir des séquences génomiques, puis produisent des protéines en fonction des séquences de l'ARN. Cependant, les modifications d'un seul nucléotide sur un génome ou une séquence d'ARN provoquent diverses maladies. Le traitement de ces maladies nécessite une technologie d'édition de base unique permettant de réparer les mutations du génome ou de l'ARN afin de ramener les séquences sur la voie normale.

Actuellement, la technologie d'édition du génome s'est développée rapidement, mais le développement de la technologie d'édition des séquences d'ARN reste limité. En particulier en ce qui concerne la substitution d'une seule base, des technologies ont été établies pour remplacer le "C" par le "U" et le "A" par le "G", mais la substitution d'autres bases reste à réaliser.

L'étude a clarifié le mécanisme d'édition de l'ARN dans les plantes pour substituer le "U" par le "C", sur la base duquel EditForce a réalisé la première technologie d'édition de l'ARN (substitution de base) au monde qui substitue le "U" par le "C" et la société a démontré que cette technologie fonctionne dans les cellules humaines.

Les technologies d'édition de bases peuvent être appliquées au traitement de maladies causées par une seule mutation, et la technologie d'édition d'ARN "U-to-C" de l'étude ouvre la possibilité d'éditer des mutations qui n'auraient pas pu être la cible des technologies existantes. En outre, la réparation des mutations par l'édition d'ARN sans modification de la séquence du génome permettra à EditForce de fournir des traitements plus sûrs aux patients. La société espère que cette technologie permettra d'établir une nouvelle thérapie génique en améliorant la sécurité et l'efficacité de l'édition dans ses activités de développement.