Mesoblast Limited

Mesoblast (ASX:MSB; Nasdaq:MESO) entwickelt und vermarktet allogene zelluläre Arzneimittel zur Behandlung von schweren und lebensbedrohlichen Entzündungskrankheiten mit erheblichem, ungedecktem medizinischen Bedarf.

Die Phase-3-Produktkandidaten des Unternehmens aus mesenchymalen Stammzellen sind:

- RYONCIL™ (Remestemcel-L) zur Behandlung der steroidrefraktären akuten Graft-versus-Host-Erkrankung (akute GVHD) - Remestemcel-L zur Behandlung des mittelschweren bis schweren akuten Atemnotsyndroms (ARDS) aufgrund einer COVID-19-Infektion - REVASCOR® für fortgeschrittene chronische Herzinsuffizienz und - MPC-06-ID für chronische Schmerzen im unteren Rückenbereich aufgrund von degenerativen Bandscheibenerkrankungen.

Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat die BLA von Mesoblast für die Zulassung von RYONCIL zur Behandlung der akuten GVHD bei Kindern zur vorrangigen Prüfung angenommen und als PDUFA-Termin den 30. September 2020 festgelegt.

Die firmeneigenen Herstellungsverfahren des Unternehmens ermöglichen die Herstellung von kryokonservierten, handelsüblichen zellulären Arzneimitteln im industriellen Maßstab. Diese Zelltherapien mit definierten pharmazeutischen Freisetzungskriterien sollen für Patienten weltweit verfügbar sein.

Der Ansatz von Mesoblast bei der Produktentwicklung besteht darin, dass strenge wissenschaftliche Untersuchungen mit gut charakterisierten Zellpopulationen durchgeführt werden, um die Wirkmechanismen für jede potenzielle Indikation zu verstehen. Umfassende präklinische translationale Studien leiten die klinischen Versuche, die so strukturiert sind, dass sie die strengen Sicherheits- und Wirksamkeitskriterien der internationalen Zulassungsbehörden erfüllen. Alle Studien werden unter der ständigen Kontrolle unabhängiger Data Safety Monitoring Boards durchgeführt, die sich aus unabhängigen medizinischen Experten und Statistikern zusammensetzen.

Mesoblast verfügt über ein umfangreiches Patentportfolio mit rund 1.000 Patenten und Patentanmeldungen, deren Schutz bis 2040 in allen wichtigen Märkten reicht. Dieses Portfolio an geistigem Eigentum deckt die Zusammensetzung der Materie, die Herstellung und die therapeutischen Anwendungen von Zellen der mesenchymalen Abstammung ab. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass dieses Patentportfolio einen starken globalen Schutz bietet.