Neue gezielte Therapie für spezielle Form der Leukämie
Ein neuer Wirkstoff (AC220) verspricht eine deutlich verbesserte Therapie für Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML). Erste klinische Studien wurden an Patienten mit einem AML-Rückfall und einer speziellen Genveränderung, der FLT3-ITD-Mutation, durchgeführt. Die bisherigen Ergebnisse bei kleineren Patientenzahlen sind für Patienten mit FLT3-Mutationen ermutigend. Nun soll das neue Medikament in einer weltweiten Studie an einem größeren Patientenkollektiv überprüft werden. Studienleiter in Deutschland ist Professor Dr. Anthony Ho, Ärztlicher Direktor der Medizinischen Klinik V am Universitätsklinikum Heidelberg. Seit dem 31. Mai 2010 können die ersten Patienten rekrutiert werden.
Leukämiezellen mit FLT3-Mutation in Knochenmark (A) und in zirkulierendem Blut.
Universitätsklinikum Heidelberg
An einer akuten Leukämie erkranken im Durchschnitt etwa sechs Personen pro 100.000 Einwohner im Jahr. Die AML betrifft vor allem ältere Menschen, das mittlere Erkrankungsalter liegt bei 67 Jahren. Unreife Vorstufen bestimmter weißer Blutzellen vermehren sich unkontrolliert und breiten sich in Knochenmark und Blut aus. Die Leukämiezellen verdrängen im weiteren Verlauf alle anderen Blutbestandteile. Deshalb leiden die Patienten unter häufigen Infektionen und Blutungen. Standardmäßig wird die AML mit einer Chemotherapie behandelt.
Bei etwa 30 Prozent der AML-Patienten weisen die Leukämiezellen eine bestimmte Genveränderung auf, eine Mutation der FLT3-Kinase, die Wachstum und Vermehrung der Krebszellen fördert. Patienten mit einer solchen Mutation haben eine schlechte Prognose und sprechen nur mangelhaft auf herkömmliche Behandlungsformen an. In jüngster Zeit wurde aber ein neuer Wirkstoff entwickelt (AC220), der die FLT3-Kinasen hoch selektiv hemmt. Klinische Studien der Phase I haben bereits äußerst ermutigende Ergebnisse geliefert. Es wurden Patienten mit einem AML-Rückfall und der häufigsten Form dieser Genveränderung, der internen Tandemduplikationsmutation (FLT3-ITD-Mutation), behandelt. Die Anzahl der Krebszellen ging daraufhin über einen längeren Zeitraum zurück.
Die Medizinische Klinik V des Universitätsklinikums Heidelberg mit den Schwerpunkten Hämatologie/Onkologie und Rheumatologie leitet in Deutschland die aktuelle Studie, an der 98 Zentren in Nordamerika und Europa teilnehmen. Etwa 180 Patienten mit rezidivierter AML und nachgewiesener FLT3-Mutation werden eingeschlossen und erhalten täglich eine orale Gabe des neuen Wirkstoffs AC220. Das Ziel der klinischen Phase II Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit an einem größeren Patientenkollektiv zu belegen. Der Wirkstoff wurde von der Biotechnologie-Firma Ambit Biosciences (San Diego, U.S.A.) entwickelt. Das Studienvorhaben folgt dem Trend zur individualisierten Therapie, bei der die verabreichten Medikamente spezifisch an die individuell unterschiedlichen Tumoreigenschaften angepasst werden.
Interessierte Patienten können sich über den Kontakt Button "Infos anfordern" im Sekretariat von Professor Dr. Anthony Ho eingehend informieren.
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