Genespire erhält 46,6 Millionen Euro in einer Serie-B-Runde, um seine erste pädiatrische In-vivo-Gentherapie in die Klinik zu bringen

Eine der bisher größten privaten Finanzierungen für italienische Biotech-Unternehmen

01.10.2024
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Symbolbild

Genespire, ein Biotechnologieunternehmen, das handelsübliche Gentherapien für pädiatrische Patienten mit genetischen Erkrankungen entwickelt, gab den Abschluss einer Serie-B-Finanzierung in Höhe von 46,6 Mio. € (~52 Mio. $) bekannt, die von Sofinnova Partners, XGEN Venture und CDP Venture Capital über ihren Large Venture Fund, der ein starkes Konsortium mit Indaco SGR bildet, mitgeführt wird.

Die Finanzierung wird die Entwicklung von GENE202, dem Hauptkandidaten des Unternehmens, bis zu einer klinischen Studie der Phase I/II zur Behandlung von Methylmalonsäuremangel (MMA) ermöglichen, einer verheerenden genetischen Störung, die den Stoffwechsel bestimmter Aminosäuren und Fette beeinträchtigt.

MMA tritt bereits im frühen Kindesalter auf, ist mit einer hohen Sterblichkeit und Morbidität verbunden und zeichnet sich durch schwere klinische Symptome wie Muskelschwäche, Krampfanfälle, Entwicklungsverzögerungen und Organschäden aus. Derzeit gibt es keine krankheitsmodifizierenden Behandlungen für MMA. GENE202 ist eine bahnbrechende, handelsübliche Gentherapie, die sich die ISLV-Plattform (Immune Shielded Lentiviral Vector) des Unternehmens zunutze macht. ISLVs sind für die intravenöse Anwendung konzipiert und ermöglichen es der Leber des Patienten, die Therapie lebenslang zu produzieren. Aufgrund dieser einzigartigen Wirkungsweise eignet sich Genespires Ansatz optimal für pädiatrische Patienten mit genetischen Erkrankungen, die derzeit den dringendsten ungedeckten medizinischen Bedarf haben, und kommt gleichzeitig auch erwachsenen Patienten zugute. Die ISLV-Technologie wurde von den wissenschaftlichen Mitbegründern von Genespire und führenden Gentherapeuten, Pr. Luigi Naldini und Dr. Alessio Cantore, am San Raffaele Telethon Institut für Gentherapie (SR-Tiget) entwickelt.

Diese Serie-B-Finanzierungsrunde wird auch die Pipeline des Unternehmens stärken, indem sie die Entdeckung und präklinische Arbeit an Produktkandidaten für mehrere zusätzliche genetische Krankheiten fördert.

Karen Aiach-Pignet, CEO von Genespire, sagte: "Unsere hochinnovative ISLV-Plattform verleiht Genespire die einzigartige Fähigkeit, bahnbrechende Behandlungen anzubieten, die das Potenzial haben, das Leben von Kindern mit genetischen Krankheiten zu verändern. Die Unterstützung durch unsere neuen und bestehenden Investoren spiegelt den Enthusiasmus und das Vertrauen in das Potenzial unserer Plattform wider, was durch die bisher gewonnenen vielversprechenden Daten weiter bestätigt wird. Wir bedanken uns herzlich bei unserer bisherigen Geschäftsführerin Julia Berretta für ihre maßgebliche Rolle bei dieser Finanzierungsrunde und freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit mit CDP Venture Capital, XGEN Venture und Indaco SGR sowie mit unserem Gründungsinvestor Sofinnova Partners und dem SR-Tiget-Team, während wir unsere erste MMA-Therapie in die Klinik bringen."

"Seit unserer Erstinvestition sind wir von Genespires Weltklasse-Team und seiner bahnbrechenden lentiviralen Technologie zutiefst überzeugt", sagte Lucia Faccio, Partner bei Sofinnova Partners. "Wir bleiben fest entschlossen, das Wachstum des Unternehmens in Zusammenarbeit mit unseren Kollegen von XGEN, CDP Venture Capital und Indaco zu unterstützen, um den Weg für einzelne Behandlungsansätze für verschiedene genetische Störungen bei Kindern zu ebnen."

"Die Gentherapie beginnt, mit mehreren jüngsten klinischen Erfolgen und Produktzulassungen Ergebnisse zu liefern, und wir glauben, dass der Ansatz von Genespire enorme Möglichkeiten bietet. Wir freuen uns darauf, mit anderen Investoren und dem Managementteam zusammenzuarbeiten, um dieses Potenzial auszuschöpfen", kommentierte Paolo Fundarò, Gründer und Managing Partner von XGEN Venture.

"Gesundheit, insbesondere Biotechnologieforschung für therapeutische Bedürfnisse, ist einer der strategischen Makrobereiche, die in unserem Geschäftsplan 2024-2028 Priorität haben", sagt Agostino Scornajenchi, CEO und General Manager von CDP Venture Capital. "Die Forschung von Genespire begann in den renommierten Labors des Instituts San Raffaele und wird von einem ehrgeizigen Team vorangetrieben, das durch fortschrittliche Gentherapietechnologien und Gentherapien heilende Behandlungen für Krankheiten anbieten will, für die es derzeit keine wirksamen therapeutischen Optionen gibt, wie z. B. MMA. Wir freuen uns darauf, das Unternehmen dabei zu unterstützen, einen neuen internationalen Goldstandard zu setzen."

Im Zusammenhang mit der Serie-B-Runde wird Marco Dieci, Senior Advisor bei CDP Venture Capital und Chief Executive Officer von Simis S.r.l., als Vertreter von CDP Venture Capital neben Paolo Fundarò, Gründer und Managing Partner von XGEN Venture, in den Verwaltungsrat von Genespire eintreten.

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