04.02.2020 - Novartis International AG

Gentherapie-Verlosung für todkranke Babys: Institut gibt grünes Licht

(dpa) Bei der Verlosungsaktion einer Gentherapie für todkranke Babys haben jetzt auch Kinder in Deutschland eine Chance. Am Montag hat das zuständige Bundesinstitut grünes Licht gegeben.

Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis startete die Verlosung einer Behandlung mit Zolgensma für 100 Kinder am Montag. Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt, mit rund zwei Millionen Euro für eine Dosis. Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden, die Muskelschwund verursacht und in schweren Fällen unbehandelt zum Tod führen kann.

«Es gibt keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen», teilte das Paul-Ehrlich-Institut in Langen mit. Das Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel ist dafür zuständig, solche Ausnahmeregeln zu genehmigen. Damit können Kinder, die bei der Novartis-Verlosung gewinnen, auch in Deutschland mit dem Medikament Zolgensma behandelt werden, obwohl es in Europa noch nicht zugelassen ist.

Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker haben die Verlosungsaktion kritisiert. Die Therapie sollte nach medizinischen Kriterien für jene Kinder zur Verfügung stehen, die sie am nötigsten brauchen, sagen sie. In Deutschland ist nach Angaben des Instituts eins von 10-000 Kindern betroffen.

Das Medikament ist in den USA seit Mai vergangenen Jahres zugelassen. In Europa laufen noch Prüfungen durch die Europäische Arzneimittelagentur. Es steht ein anderes Medikament für SMA-Patienten zur Verfügung, das aber weniger effektiv ist und nicht allen Kindern hilft.

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