SpliceBio, S.L.

SpliceBio ist ein in der klinischen Phase befindliches Unternehmen für genetische Arzneimittel, das Pionierarbeit auf dem Gebiet des Protein-Spleißens zur Behandlung von Krankheiten leistet, die durch Mutationen in großen Genen verursacht werden. Das führende Programm des Unternehmens, SB-007, zielt auf die Ursache der Stargardt-Krankheit, einer genetisch bedingten Augenkrankheit, die bei Kindern und Erwachsenen zur Erblindung führt. Die Pipeline von SpliceBio umfasst weitere Gentherapieprogramme in verschiedenen therapeutischen Bereichen, einschließlich Augenheilkunde und Neurologie. Die Plattform von SpliceBio basiert auf einer Technologie, die im Muir-Labor der Princeton University nach mehr als 20 Jahren Pionierarbeit in der Intein-, Protein-Splicing- und Protein-Engineering-Forschung entwickelt wurde.