SpliceBio, S.L.

SpliceBio è un'azienda di farmaci genetici in fase clinica, pioniera dello splicing proteico per affrontare le malattie causate da mutazioni in geni di grandi dimensioni. Il programma principale dell'azienda, SB-007, mira alla causa principale della malattia di Stargardt, una malattia genetica degli occhi che causa cecità nei bambini e negli adulti. La pipeline di SpliceBio comprende altri programmi di terapia genica in diverse aree terapeutiche, tra cui l'oftalmologia e la neurologia. La piattaforma di SpliceBio si basa sulla tecnologia sviluppata dal Muir Lab dell'Università di Princeton dopo oltre 20 anni di ricerca pionieristica sulle inine, sullo splicing proteico e sull'ingegneria proteica.