SYGNIS erhält von der Europäischen Kommission Orphan Drug Designation für AX200 zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose
In präklinischen Untersuchungen konnte das Forschungsteam von SYGNIS zeigen, dass AX200 dem neuronalen Zelltod entgegenwirkt und somit den Fortgang der Erkrankung verlangsamt. Der Schutz der Nervenzellen führte im Labor zu einem verminderten Muskelabbau, verbunden mit einem längeren Erhalt der Muskelkraft. Darüber hinaus fördert AX200 regenerative Prozesse durch Stimulierung neuronaler Stammzellen. Dieser duale Wirkmechanismus von AX200 ist ein bisher einzigartiger Ansatz zur Behandlung von ALS.
"Wir freuen uns, dass unsere Leitsubstanz AX200 in der Indikation ALS den Status der Orphan Drug Designation erhalten hat", sagte Dr. Alfred Bach, Vorstandsvorsitzender der SYGNIS Pharma AG. "Dies stärkt unsere Position, um die klinische Entwicklung bis hin zur Vermarktung dieses vielversprechenden Wirkstoffkandidaten zur Behandlung von ALS voranzutreiben. Wir planen den Beginn der klinischen Entwicklung innerhalb der nächsten zwölf Monate."
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