Europäische Kommission genehmigt Enzymersatztherapie für Morbus Hunter

12.01.2007

Die Europäische Kommission hat Idursulfase ((Elaprase(R)) für die Langzeitbehandlung von Patienten mit Morbus Hunter die Marktzulassung erteilt. Idursulfase, das von Shire Human Genetics Therapies vermarktet wird, ist die erste und einzige Enzymersatztherapie für Patienten mit Morbus Hunter (Mukopolysaccharidose II).

Idursulfase wird in Form von wöchentlichen Infusionen verabreicht und ersetzt das mangelhafte oder fehlende Enzym Iduronat-2-Sulfatase (I2S), das von Patienten mit dieser progressiven und zur Debilität führenden Erkrankung nur in unzureichenden Mengen produziert wird. Dieser Enzymmangel beeinträchtigt die Fähigkeit des Organismus, komplexe Kohlenhydrate, die häufig in Sekreten sowie zelligem Bindegewebe vorkommen und als Glykosaminoglykan (GAG) bezeichnet werden, abzubauen und wiederzuverwerten. Das angesammelte GAG beschädigt das Körpergewebe und kann zu Hörverlust, verminderter Herzfunktion, Leber- und Milzvergrösserung sowie beeinträchtigter Bewegung und Mobilität infolge von Gelenksteife führen. Eine Behandlung mit Idursulfase führt zu erhöhter Ausdauer, wie 6-minütige Gehtests bewiesen haben. Überdies zeigte die klinische Studie signifikante Verbesserungen bei Milz- und Lebergrösse sowie GAG-Konzentrationen im Harn.

Die Marktzulassung für Elaprase(R) folgt auf die vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP - Committee for Medicinal Products for Human Use) im Oktober 2006 veröffentliche positive Beurteilung. Elaprase(R) soll innerhalb der nächsten 18 Monate in Europa auf den Markt kommen.

Idursulfase ist eine gereinigte Form des lysosomalen Enzyms Iduronat-2- Sulfatase und wird mittels rekombinanter DNS-Technologie in humanen Zelllinien produziert.

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