Fortschritt bei Gentherapie gegen Parkinson

18.03.2011 - USA

(dpa) US-Forscher haben einen wichtigen Schritt auf dem Weg zur Gentherapie für Parkinsonpatienten zurückgelegt. In einer klinischen Studie schleusten sie 16 Erkrankten ein Gen direkt in das Gehirn ein. Innerhalb von sechs Monaten habe sich die Beweglichkeit der Probanden um rund 23 Prozent verbessert, schreiben die Mediziner um Peter LeWitt vom Henry Ford West Bloomfield Krankenhaus (US-Staat Michigan) im Fachjournal «Lancet Neurology».

Bei 21 Patienten, denen der Eingriff nur vorgetäuscht wurde, habe es zwar auch Verbesserungen in der Motorik gegeben - diese lagen allerdings nicht ganz so hoch (12,7 Prozent). Die Probanden im Alter zwischen 30 und 70 Jahren wurden den Forschern zufolge ausgewählt, weil bei ihnen andere Therapieformen nicht gut gewirkt haben. Parkinson ist eine der häufigsten neurologischen Bewegungsstörungen bei alten Menschen. Die Gentherapie befindet sich in einem frühen Experimentierstadium, wann sie für alle Patienten verfügbar wird, ist noch offen.

Eine 2007 veröffentlichte Pilotstudie hatte bereits Erfolge bei der Gentherapie gezeigt. Da es dabei jedoch keine Kontrollgruppe gab, konnte nicht ausgeschlossen werden, dass die Wirkung lediglich auf den Placebo-Effekt zurückgeht. Von diesem Effekt sprechen Forscher, wenn allein der Glaube an die Medizin eine Besserung bewirkt.

Zudem sei die neue Arbeit die erste doppelblinde Studie dieser Art, berichten die Forscher. Bei dieser Versuchsform weiß weder der Patient, noch der Arzt, zu welcher Gruppe der Teilnehmer zugeordnet wird.

Das Team um LeWitt schleuste der einen Gruppe mit Hilfe eines unschädlichen Virus ein Gen namens Glutaminsäure-Decarboxylase (GAD) in das Gehirn ein. Durch das Gen wird die Produktion des Stoffs «GABA» im sogenannten Nucleus subthalamicus im Zwischenhirn angeregt.

Der Nucleus subthalamicus hat bei Parkinsonpatienten eine krankhaft erhöhte Aktivität. Frühere Studien hatten bereits gezeigt, dass eine Elektrotherapie die Aktivität dieser Hirnregion wirkungsvoll mindert und Parkinsonsymptome auch verringern konnte.

Mehrere Autoren der Studie erklärten nach den Statuten des Fachjournals, für verschiedene Pharmaunternehmen zu arbeiten. Die Arbeit wurde zudem unter anderem vom US-Biotech-Unternehmen Neurologix gesponsort.

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