Lonza unterzeichnet Abkommen mit Enobia zur kommerziellen Herstellung eines Orphan Drug Candidate
Lonza wird ENB-0040 in ihrer biopharmazeutischen Anlage in Portsmouth, NH (USA) herstellen
Enobia hat kürzlich verkündet, dass ihre erfolgreich beendete Juvenil-Studie in Phase-2 ihren primären Endpunkt erreicht hat, wobei statistisch gesehen eine signifikante Verbesserung von Rachitis demonstriert werden konnte, verglichen mit historisch übereinstimmenden Kohorten-Kontrollen (p=0.002). Rachitis, eine Enthärtung und Schwächung der Knochen, wird oft bei Kindern mit HPP beobachtet und kann zu Frakturen, Schmerzen und Deformation führen. Die positiven Daten folgen dem erfolgreichen Abschluss einer früheren Untersuchung bei Kleinkindern, in welcher die Teilnehmenden funktionale und respiratorische Verbesserungen über einen längeren Beobachtungszeitraum zeigten. Eine Phase-2-Studie bei Jugendlichen und Erwachsenen mit HPP wird derzeit durchgeführt.
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