Forscher schlagen eine neue therapeutische Strategie zur Behandlung von Netzhautdegenerationen vor
Studie zeigt, wie man mit Medikamenten einen Abwehrmechanismus reaktivieren kann, der die giftige Anhäufung von Proteinen in den Zellen verhindert
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Eine Studie des Spanischen Nationalen Forschungsrats (CSIC) hat einen molekularen Mechanismus entdeckt, der eine neue therapeutische Strategie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa nahelegt, einer Form der Netzhautdegeneration, von der eine von 4 000 Personen betroffen ist. Die an Nagetieren durchgeführte Arbeit wurde in der Zeitschrift Nature Communications veröffentlicht.
Das menschliche Auge.
Das Team um die Forscherin Patricia Boya vom Biologischen Forschungszentrum Margarita Salas (CIBMS-CSIC) hat herausgefunden, wie man mit Hilfe von Medikamenten einen zellulären Prozess aktivieren kann, der als Chaperon-vermittelte Autophagie (AMC) bekannt ist. Dies ist ein wesentlicher Mechanismus der zellulären Abwehr gegen Toxizität aufgrund der Anhäufung geschädigter Proteine (ein häufiges Problem bei neurodegenerativen Erkrankungen wie Parkinson oder Alzheimer), dessen Aktivität jedoch mit zunehmendem Alter abnimmt.
"Die Verringerung des Rückgangs der durch Chaperone vermittelten Autophagie hat sich in experimentellen genetischen Modellen als vorteilhaft erwiesen. In diesem Fall haben wir Mäuse mit Netzhautdegeneration verwendet, um Retinitis pigmentosa zu untersuchen, eine verheerende und unheilbare Krankheit, die zur Erblindung führt. Wir haben gesehen, dass die Verabreichung von MCA-Aktivatoren, entweder systemisch oder lokal durch Injektion ins Auge, die Netzhautdegeneration wirksam reduziert und das Sehvermögen erhält", erklärt Boya.
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Originalveröffentlichung
Raquel Gomez-Sintes, Qisheng Xin, Juan Ignacio Jimenez-Loygorri, Mericka McCabe, Antonio Diaz, Thomas P. Garner, Xiomaris M. Cotto-Rios, et al.; "Targeting retinoic acid receptor alpha-corepressor interaction activates chaperone-mediated autophagy and protects against retinal degeneration."; Nature Communications.