BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin entwickelt und vermarktet innovative Biopharmazeutika gegen schwere Erkrankungen und Leiden. Das Produktportfolio des Unternehmens besteht aus drei zugelassenen Arzneimitteln und einer Vielzahl von klinischen und vorklinischen Wirkstoffkandidaten. Zu den zugelassenen Produkten zählen Naglazyme(R) (Galsulfase) gegen Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI), ein ausschliesslich von BioMarin entwickeltes und vermarktetes Arzneimittel; Aldurazyme(R) (Laronidase) gegen Mukopolysaccharidose I (MPS I), ein von BioMarin im Rahmen eines Joint-Venture mit der Genzyme Corporation entwickeltes Arzneimittel; und das als Tablette verabreichte Kuvan(TM) (Sapropterin-Dihydrochlorid), ein Arzneimittel zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU), das im Rahmen einer Partnerschaft mit Merck Serono, einem Geschäftsbereich der Merck KGaA in Darmstadt, Deutschland, entwickelt wurde.

Weitere Wirkstoffkandidaten umfassen 6R-BH4 für Herz-Kreislauf-Indikationen, das sich derzeit in der klinischen Entwicklung der Phase 2 zur Behandlung von peripherer Arterienerkrankung und Sichelzellerkrankung befindet, und PEG-PAL (Poly Äthylen Glycol-Phenylalanin Ammonia Lyase) zur Behandlung von PKU.