Nueva terapia muscular por la vía rápida
Una start-up berlinesa podría ayudar pronto a niños con enfermedades musculares incurables gracias a un proceso de aprobación acelerado
MyoPax, una empresa berlinesa derivada del Centro Max Delbrück y la Charité - Universitätsmedizin Berlin, ha recibido un espaldarazo de la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. para poder comercializar antes terapias contra enfermedades musculares raras en niños. La FDA ha concedido a la empresa la designación de medicamento huérfano (ODD) y de enfermedad pediátrica rara (RPDD), que ofrecen múltiples ventajas normativas y financieras, como la aprobación acelerada y, en última instancia, la exclusividad comercial.
Las células madre musculares individuales se fusionan para formar precursores de fibras musculares alargadas multinucleadas.
Dr. Eric Metzler, Wissenschaftler der MyoPax GmbH
Pero antes, los investigadores deben probar su nuevo enfoque terapéutico en un ensayo clínico patrocinado por Charité. El Ministerio Federal de Educación e Investigación y ForTra gGmbH, de la Fundación Else Kröner-Fresenius, financian el ensayo, que empezará con los primeros pacientes en otoño y debería concluir en 2026.
El resultado de muchos años de investigación
La innovadora tecnología de células madre musculares seleccionada por la FDA se basa en años de investigación de la profesora Simone Spuler y su equipo del Laboratorio de Miología del Centro de Investigación Experimental y Clínica (ECRC), una institución conjunta del Centro Max Delbrück y Charité. Spuler fundó MyoPax el año pasado, junto con la Dra. Verena Schöwel-Wolf. Su objetivo es desarrollar terapias para defectos musculares locales, desgaste muscular agudo y distrofias musculares hereditarias que actualmente son incurables o para las que aún no existe un tratamiento adecuado.
Con su terapia de células madre, el equipo quiere ayudar a los niños que padecen el complejo extrofia-epispadias (EEC). Este espectro de raros trastornos congénitos se caracteriza porque la vejiga, normalmente hueca, está invertida y abierta como una placa en la pared abdominal. Además de las malformaciones de los músculos abdominales, los huesos pélvicos, la uretra y los genitales externos, el esfínter vesical también permanece poco desarrollado. Este defecto muscular se debe a un retraso en la migración celular durante el desarrollo embrionario y causa incontinencia de por vida. Aproximadamente uno de cada 11.000 niños nace con EEC y actualmente las malformaciones se corrigen quirúrgicamente. A menudo es necesaria una intervención quirúrgica posterior para mejorar la función de la vejiga. Sin embargo, con la ayuda de la nueva terapia con células madre de MyoPax, puede reconstruirse el músculo del esfínter vesical, lo que permite al paciente recuperar el control de la vejiga a largo plazo.
"Recibir este reconocimiento de la FDA es un hito importante en nuestro trabajo", afirma Spuler. "Confirma que nuestro nuevo enfoque terapéutico tiene el potencial de mejorar la vida de los pacientes jóvenes con EEC y otras enfermedades musculares - así como la vida de sus padres."
Con su segunda empresa, MyoPax Denmark ApS, Spuler ha sido aceptada en el programa de incubadoras de la Fundación BioInnovation Institute (BII) de Copenhague, que proporciona apoyo financiero y estratégico para ayudar a la empresa a mantenerse a la altura de la competencia internacional. Mientras tanto, MyoPax prepara su expansión a Estados Unidos.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
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