Actelion: Miglustat in Phase IIa bei Zystischer Fibrose
Das Design der klinischen Proof-of-Concept-Studie wurde als unizentrische, randomisierte plazebokontrollierte Crossover-Doppelblindstude angelegt, an der 25 Patienten beteiligt sind, die unter einer speziellen CF-Mutation leiden (delF508). Primärer Endpunkt der Studie ist die Untersuchung der Wirkung von Miglustat auf die nasale Potenzialdifferenz, ein sensibler und nicht-invasiver Funktionstest zur Messung des cystische-Fibrose-Transmembran-Regulatorproteins (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, CFTR). Funktionsstörungen des CFTR sind für die typischen Morbiditäten verantwortlich, die mit dieser Erkrankung einhergehen.
Actelion geht davon aus, dass die vollständigen Ergebnisse dieser Proof-of-Concept-Studie Ende 2008 vorliegen werden. Diese Ergebnisse - vorausgesetzt, sie fallen positiv aus - werden den Bedarf, Umfang und Dauer künftiger Studien bestimmen.
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