Actelion beginnt mit der Einführung eines Medikamentes gegen Typ-1 Gaucher-Krankheit in Europa
erneuter Zulassungsantrag in den USA macht Fortschritte
Actelion Ltd gab bekannt, dass Actelion mit der Einführung von Zavesca® in der Europäischen Union begonnen hat.
Das erste orale Medikament zur Behandlung der Typ-1 Gaucher-Krankheit ist jetzt für Patienten in Grossbritannien erhältlich. Zusätzlich ist es im Rahmen eines Programms für namentlich erfasste Patienten möglich, das Medikament über internationale Apotheken käuflich zu erwerben, sofern dies durch die lokale Gesetzgebung erlaubt ist.
Die Gaucher-Krankheit ist eine seltene genetische Stoffwechselstörung. Zu den Symptome gehören Vergrösserungen von Milz und Leber, Knochenerkrankungen, Anämie, schwere Erschöpfungszustände und in einigen Fällen wird auch die Lunge betroffen.
Zavesca® (Miglustat) ist ein kleines Molekül, das von OGS für die Behandlung von Patienten mit leichter bis mittelschwerer Typ-1 Gaucher-Krankheit entwickelt wurde, für die Enzymsubstitutionstherapie (ERT) ungeeignet ist, Actelion erwartet, das Medikament in den kommenden Monaten in der gesamten Europäischen Union zur Verfügung zu stellen.
Als weltweiter Lizenznehmer (mit Ausnahme von Israel) ist Actelion für alle Zulassungs- und Marketingaktivitäten zuständig und wird die Verkäufe von Zavesca® verbuchen.
Ergänzter Zulassungsantrag in den USA
In den USA sind beide Unternehmen dabei, die letzten Schritte für die Ergänzung eines bestehenden Zulassungsantrags - einer sogenannten NDA (New Drug Application) - zu unternehmen. Actelion beabsichtigt darüber hinaus, auch einen Zulassungsantrag für Zavesca® in Japan zu stellen. In Israel hat Teva als Lizenzinhaber ebenfalls den Zulassungsprozess eingeleitet.
Actelion und OGS entwickeln Zavesca® gemeinsam weiter
Durch einen gemeinsamen Steuerungsausschuss werden beide Unternehmen weitere mögliche Anwendungen des Produkts in anderen Indikationen wie der Typ-3 Gaucher-Krankheit, der Typ-C Niemann-Pick-Krankheit und der spät einsetzenden Form der Tay-Sachs-Krankheit bewerten.
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