London 14.10. 02 - Einen Durchbruch in der Sicherheit
der
Gentherapie vermelden Wissenschaftler der University of Stanford nach dem jüngsten Flop in
Frankreich. Hier musste
ein Versuch gestoppt werden, da ein Kind vermutlich aufgrund einer
Gentherapie eine Leukämieartige Erkrankung entwickelte. Die neue Technik
soll sich dadurch auszeichnen, dass das genetische Material präziser an
die richtige Stelle eingebracht werden kann. Der Transport in den Körper
via harmloser
Viren wird damit passe, berichtet BBC http://news.bbc.co.uk.
Ziel einer Gentherapie ist es, eine gesunde Genkopie in eine Zelle
einzuschleusen, um hier ein schadhaftes Gen zu ersetzen. Integriert sich
die therapeutische DNA nicht in das menschliche Chromosom, produziert es
kurzzeitig ein Protein, wird dann aber in der Zelle abgeschaltet. Für
eine dauerhafte Heilung muss sich das Gen selbst in das Chromosom
zwängen, wo es auf unbestimmte Zeit integriert bleibt und bei der
Zellteilung weitergegeben wird.
Zurzeit wird bei einer Gentherapie ein Virus genutzt, um die
therapeutische DNA in die Wirtszelle einzubringen. Die DNA fügt sich aber
selbst an keine definierte Stelle des Chromosoms ein. Dadurch besteht die
Möglichkeit, dass sich die DNA an der falschen Stelle positioniert und
dadurch krankhafte Veränderungen im Körper auslöst. Dieses Problem ist
vermutlich auch dem französischen Leukämie-Fall aufgetreten. Bei der
neuen Gentherapie wird dies umgangen, da die DNA an bekannter Stelle eingefügt wird.
Die Technik basiert auf einem Mechanismus, wie ihn so genannte
Bakteriophagen nutzen. Bakteriophagen sind Viren, die
Bakterien
infizieren. Bei einer Infektion produzieren diese Viren ein Protein, das
ihre DNA an einer bestimmte Stelle des Bakterien-Chromosoms leitet. Die
Forscher ahmten diesen Prozess nach. Sie fügten ein Gen ein, das die
Produktion dieses
proteins stimuliert. Das Protein leitete somit das
therapeutische Gen an die richtige Position des Chromosoms.
Unter der Leitung von Michele Calos wurde die neue "Leit-Protein"-Technik
bei Mäusen erfolgreich getestet. Jetzt soll die Methode an verschiedenen
Gewebetypen erprobt werden, um sicherzustellen, dass das "Leit-Protein"
keine Tumorbildung auslöst. Läuft alles nach Plan sollen mit der neuen
Gentherapie Behandlungen verschiedener Organe wie
Haut, Retina,
Blut,
Muskeln und Lunge möglich werden. Die Ergebnisse wurden in Nature
Biotechnology publiziert.