Wyss-Institut der Harvard-Uni gründet zusammen mit Northpond Labs das RNA-Start-up EnPlusOne Biosciences

Start-up will eine vielseitige, nachhaltige und skalierbare RNA-Synthesetechnologie auf den Markt bringen

22.12.2022 - USA

Das Wyss Institute for Biologically Inspired Engineering an der Harvard University und EnPlusOne Biosciences (EnPlusOne Bio) gaben bekannt, dass das Start-up-Unternehmen eine weltweite, exklusive Lizenzvereinbarung mit dem Harvard Office of Technology Development (OTD) unterzeichnet hat, die EnPlusOne Bio die Rechte zur Vermarktung einer neuartigen, kontrollierten enzymatischen RNA-Oligonukleotid-Synthesetechnologie einräumt. Die "ezRNA"-Plattformtechnologie wurde von George Church, Ph.D., Mitglied der Wyss Core Faculty, und einem Expertenteam aus Biologen, Chemikern und Biowissenschaftlern am Wyss-Institut erfunden und weiterentwickelt und von Northpond Labs, der auf Forschung und Entwicklung spezialisierten Tochtergesellschaft von Northpond Ventures, als Gründungsprojekt der Allianz zwischen dem Wyss-Institut und Northpond Labs unterstützt und finanziert.

Wyss Institute at Harvard University

Das EnPlusOne-Team, das zunächst am Wyss-Institut gebildet wurde, entwickelte eine neuartige RNA-Synthesetechnologie und bestand aus Ella Meyer, Daniel Ahlstedt, Daniel Wiegand, Jonathan Ritticher und Howon Lee.

"Meine eigene frühe Arbeit an hochgradig modifizierten RNAs, die bis ins Jahr 1973 zurückreicht, und die in vivo und in vitro Chemie für die Nukleinsäuresynthese und -modifikation, die ich später mit meinem Labor entwickelt habe, findet im Ansatz von EnPlusOne eine neue und klinisch höchst relevante Fortsetzung, die die Entwicklung zukünftiger RNA-Therapeutika revolutionieren könnte", sagte Church, der EnPlusOne mitbegründet hat.

Er ist auch Professor für Genetik an der Harvard Medical School (HMS) und Professor für Gesundheitswissenschaften und Technologie in Harvard und am Massachusetts Institute of Technology (MIT). Er leitet die Plattform für Synthetische Biologie des Wyss-Instituts und hat mehrere Start-ups mitbegründet, um Technologien zu vermarkten, die von Gruppen des Wyss-Instituts und der HMS hervorgebracht wurden.

Starke Technologie und Teambildung

Obwohl die Synthese von RNA-Oligonukleotiden durch chemische Methoden in den letzten 50 Jahren viele wertvolle Entdeckungen und neue Wege zur Behandlung von Krankheiten ermöglicht hat, ist das Zukunftspotenzial von RNA durch die derzeitigen Produktionstechniken begrenzt. EnPlusOne Bio setzt eine Reihe von firmeneigenen Enzymen und Nukleinsäurebausteinen ein, um die derzeitigen Herausforderungen bei der Herstellung von RNA-Therapeutika zu bewältigen. Diese reichen von der effizienten Synthese langer RNA-Sequenzen (>120 Nukleotide) über den Einbau therapeutischer Nukleinsäuremodifikationen zu Stabilisierungs- und Verabreichungszwecken bis hin zur Herstellung von RNA in sehr großem Maßstab (> 1 kg).

Die wichtigsten Vorteile der Technologie der kontrollierten enzymatischen RNA-Oligonukleotidsynthese gegenüber herkömmlichen Methoden sind, dass sie unabhängig von einer Nukleinsäurevorlage durchgeführt werden kann und dass alle Reaktionen unter milden Bedingungen in Wasser ablaufen. Der Vorteil der wasserbasierten Reaktionen ist ein zweifacher: Sie reduzieren den Einsatz umweltschädlicher Chemikalien und schaffen so einen "grüneren" Ansatz für die RNA-Synthese, und sie ermöglichen den Zugang zu neuartigen Nukleotidbausteinen, die mit den derzeitigen chemischen Techniken nicht oder nur sehr schwer in die RNA eingebaut werden können.

"EnPlusOne Bio ist eine echte Erfolgsgeschichte des Translationsmodells des Wyss-Instituts: Das Konzept für EnPlusOne Bio begann als ein zufälliges Gespräch zwischen zwei Kollegen im Labor, gewann erhebliche Unterstützung für technologisches De-Risking und Kommerzialisierung durch wichtige Akteure im Harvard-Ökosystem und wurde schließlich zu einem eigenen Unternehmen", sagte Daniel Wiegand, M.S.Ch.E., ein ehemaliges Mitglied der Synthetic Biology Platform am Wyss-Institut, der jetzt CEO von EnPlusOne Bio ist. "Das Team und ich sind auch sehr dankbar für die Möglichkeit, mit Northpond Labs im Rahmen der Allianz zwischen Northpond Labs und dem Wyss-Institut zusammenzuarbeiten. Diese Allianz hat es uns ermöglicht, unseren Wert zu maximieren, bevor wir die Wyss-Labore verlassen, und hat EnPlusOne Bio eine ausgezeichnete Chance auf Erfolg gegeben. Wir werden in den nächsten zwei Jahren ein Pilotlabor aufbauen und die Möglichkeiten der Technologie erweitern."

Neben Wiegand wurde die Technologie am Wyss-Institut von Jonathan Rittichier, Ph.D., einem ehemaligen Wyss-Postdoktoranden und jetzigen CSO des Unternehmens, sowie Howon Lee, Ph.D., einem weiteren ehemaligen Postdoktoranden, entwickelt und risikoarm gemacht, Howon Lee, Ph.D., ebenfalls ein ehemaliger Postdoc am Wyss-Institut; Dan Ahlstedt, M.B.A. 2021, der als Harvard Business School Blavatnik Fellow in Life Science Entrepreneurship zum Team stieß und COO des Unternehmens wurde; sowie Ella Meyer, die dem Wyss-Team als Praktikantin von Northpond Ventures vorgestellt wurde und dann als Research Associate zu EnPlusOne Bio kam. EnPlusOne wurde von Church, Wiegand, Rittichier, Ahlstedt und Lee mitbegründet.

Tatkräftige Unterstützung

Um den Weg zur Kommerzialisierung zu erleichtern, wurden das Projekt und das Team, aus dem EnPlusOne Bio hervorging, 2019 für eine Förderung durch das wettbewerbsfähige Validierungsprojektprogramm von Wyss ausgewählt, das 2020 verlängert wurde. Über die Grenzen von Wyss hinaus wurde das Team 2020 auch in das Nucleate-Programm aufgenommen. Das künftige Team von EnPlusOne Bio wurde von Risikokapitalgebern bei der VC Pitch Competition in der MedTech-Kategorie von Nucleate als das "investierbarste" Team ausgezeichnet.

Im Jahr 2020 wird die Technologie von EnPlusOne Bio das erste Wyss-Projekt sein, das von Northpond Labs über das Laboratory for Bioengineering Research and Innovation am Wyss-Institut unterstützt wird. Neben der finanziellen Unterstützung hat Northpond Ventures das Team von EnPlusOne Bio in Abstimmung mit der Geschäftsentwicklungsabteilung von Wyss auch in geschäftlicher und strategischer Hinsicht beraten und so die Ausgründung von EnPlusOne Bio aus dem Wyss-Institut erleichtert und das Unternehmen für einen bedeutenden Einfluss auf dem Markt für RNA-Therapeutika positioniert. Darüber hinaus führte Northpond Ventures ein Investorenkonsortium bei der Finanzierung der Seed-Finanzierungsserie von EnPlusOne Bio an.

"Wir glauben, dass die Technologie von EnPlusOne Bio die Art und Weise, wie RNA-Therapeutika und Impfstoffe entwickelt und hergestellt werden, grundlegend verbessern kann. Die Allianz zwischen dem Wyss-Institut und Northpond Labs ermöglicht es, die Wissenschaft aus dem Labor herauszuholen und gemeinsam Unternehmen zu gründen, die für eine Seed-Stage-Finanzierung durch Investoren bereit sind. Ich gehe davon aus, dass EnPlusOne Bio das erste von vielen innovativen Unternehmen sein wird, die im Rahmen der Allianz zwischen dem Wyss-Institut und Northpond Labs gegründet werden", sagte Dr. Michael Rubin, Ph.D., CFA, Gründer und CEO von Northpond Ventures.

"Wir sind unglaublich stolz darauf, dass EnPlusOne Bio aus dem Wyss-Institut hervorgegangen ist. Die Entwicklung dieser Technologie, die sowohl leistungsstark als auch umweltfreundlich ist, und die Bildung eines hervorragenden Teams am Institut mit maßgeblicher Unterstützung und Partnerschaft von Northpond Labs in unserer strategischen Allianz sollten dem Bereich der RNA-Therapeutika einen bedeutenden Schub verleihen und zu großen Fortschritten bei der Behandlung verschiedener Krankheiten führen", sagte der Gründungsdirektor von Wyss, Donald Ingber, M.D., Dr. Donald Ingber, der auch Judah-Folkman-Professor für Gefäßbiologie an der HMS und am Boston Children's Hospital und Hansjörg-Wyss-Professor für Bioinspired Engineering an der Harvard John A. Paulson School of Engineering and Applied Sciences ist.

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