La inteligencia artificial mejora la eficacia de la edición del genoma
Objetivo a largo plazo: reparar las enfermedades hereditarias
Investigadores de la Universidad de Zúrich han desarrollado una nueva herramienta que utiliza la inteligencia artificial para predecir la eficacia de diversas opciones de reparación mediante edición genómica. Así pueden reducirse los errores involuntarios en la corrección de mutaciones del ADN de enfermedades genéticas.
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Las tecnologías de edición del genoma ofrecen grandes oportunidades para tratar enfermedades genéticas. Métodos como las ampliamente utilizadas tijeras genéticas CRISPR/Cas9 abordan directamente la causa de la enfermedad en el ADN. Las tijeras se utilizan en el laboratorio para realizar modificaciones selectivas del material genético en líneas celulares y organismos modelo y para estudiar procesos biológicos.
Un desarrollo posterior de este método clásico CRISPR/Cas9 se denomina edición primaria. A diferencia de las tijeras genéticas convencionales, que crean una rotura en ambas cadenas de la molécula de ADN, la edición primaria corta y repara el ADN en una sola cadena. El ARN guía de la edición primaria (ARNpeg) se dirige con precisión al lugar pertinente del genoma y proporciona la nueva información genética, que a continuación es transcrita por una "enzima de traducción" e incorporada al ADN.
Encontrar las opciones de reparación del ADN más eficaces
La edición primaria promete ser un método eficaz para reparar las mutaciones causantes de enfermedades en el genoma de los pacientes. Sin embargo, a la hora de aplicarlo con éxito, es importante minimizar los efectos secundarios no deseados, como errores en la corrección del ADN o la alteración del ADN en otras partes del genoma. Según los primeros estudios, la edición primigenia produce un número significativamente menor de cambios no intencionados que los enfoques CRISPR/Cas9 convencionales.
Sin embargo, los investigadores todavía tienen que dedicar mucho tiempo a optimizar el pegRNA para una diana específica en el genoma. "Hay más de 200 posibilidades de reparación por mutación. En teoría, tendríamos que probar cada una de las opciones de diseño cada vez para encontrar el pegARN más eficiente y preciso", afirma Gerald Schwank, profesor del Instituto de Farmacología y Toxicología de la Universidad de Zúrich (UZH).
Analizar un gran conjunto de datos con IA
Schwank y su grupo de investigación necesitaban encontrar una solución más sencilla. Junto con Michael Krauthammer, profesor del Departamento de Biomedicina Cuantitativa de la UZH, y su equipo, desarrollaron un método capaz de predecir la eficacia de los pegARN. Probando más de 100.000 pegARN diferentes en células humanas, pudieron generar un amplio conjunto de datos de edición primigenia. Esto les permitió determinar qué propiedades de un pegARN -como la longitud de la secuencia de ADN, la secuencia de bloques de construcción de ADN o la forma de la molécula de ADN- influyen positiva o negativamente en el proceso de edición primaria.
Posteriormente, el equipo desarrolló un algoritmo basado en IA para reconocer patrones en el pegARN relevantes para la eficacia. A partir de estos patrones, la herramienta entrenada puede predecir tanto la eficacia como la precisión de la edición del genoma con un pegARN concreto. "En otras palabras, el algoritmo puede determinar cuál es el pegARN más eficaz para corregir una mutación concreta", explica Michael Krauthammer. La herramienta ya se ha probado con éxito en células humanas y de ratón, y está a disposición gratuita de los investigadores.
Objetivo a largo plazo: reparar enfermedades hereditarias
Aún son necesarios más estudios preclínicos antes de que la nueva herramienta de edición primaria pueda utilizarse en humanos. Sin embargo, los investigadores confían en que en un futuro próximo sea posible utilizar la edición primaria para reparar las mutaciones del ADN de enfermedades hereditarias comunes como la anemia falciforme, la fibrosis quística o las enfermedades metabólicas.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
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