Enfoques terapéuticos rápidos contra las enfermedades víricas
Un equipo de investigación con una nueva línea de desarrollo de fármacos basados en el ARN triunfa en un concurso europeo
Los virus son un gran problema para la salud humana en todo el mundo, y no sólo desde el estallido de la pandemia de SARS-CoV2. A pesar del éxito en el desarrollo de vacunas, todavía no existen medicamentos eficaces para la mayoría de las enfermedades víricas. Esto debería cambiar lo antes posible. Con el proyecto "iGUARD (integrated Guided Ultrafast Antiviral RNAi Drug development)", un equipo de investigación dirigido por el profesor Dr. Axel Schambach, director del Instituto de Hematología Experimental de la Facultad de Medicina de Hannover (MHH), en colaboración con el Instituto Fraunhofer de Toxicología y Medicina Experimental ITEM, pretende desarrollar sustancias activas basadas en el ARN para combatir las enfermedades víricas que puedan adaptarse con especial rapidez a los distintos virus y, por tanto, proporcionar protección contra las enfermedades infecciosas emergentes. El proyecto se impuso entre 45 aspirantes en un concurso de investigación de ámbito europeo junto con otros ocho proyectos y está siendo apoyado por la Agencia Federal para las Innovaciones en Salto con 700.000 euros inicialmente durante un año.
El joven científico Philippe Vollmer Barbosa con cultivos celulares para la producción de los vectores víricos que han de llevar el fármaco a las células pulmonares como taxi genético.
Copyright: Karin Kaiser / MHH
Bloqueo de la replicación del virus
El equipo de investigación se centra en el virus de la parainfluenza, que ataca las vías respiratorias bajas y provoca síntomas similares a los de la gripe, especialmente en niños y personas con sistemas inmunitarios debilitados. El objetivo es impedir que el virus se multiplique y se propague en el organismo. El equipo de investigación espera conseguirlo con la ayuda del llamado ARN de interferencia (ARNi). El ARNi utiliza un mecanismo natural de la célula para desactivar específicamente las instrucciones individuales de construcción de las proteínas, los llamados ARN mensajeros (ARNm). Sin embargo, el sistema de ARNi también puede utilizarse para bloquear ARNm extraños. En el caso de una infección vírica, el organismo forma fragmentos cortos de ARN que se unen al sitio apropiado del ARNm como un ladrillo de Lego, haciéndolo ilegible e iniciando su degradación. El resultado es que el proyecto genético que contiene no se ejecuta y se bloquea la replicación del virus. "Queremos utilizar este mecanismo para desarrollar bloques de construcción de ARNi adecuados que paralicen específicamente secciones del genoma del virus de la parainfluenza", explica Philippe Vollmer Barbosa, investigador asociado en el Instituto de Hematología Experimental y en el Departamento de Farmacología Preclínica y Toxicología del Fraunhofer ITEM.
El proceso de desarrollo de un candidato a fármaco se acorta a unas pocas semanas
"La tecnología del ARNi utiliza métodos moleculares para atacar el talón de Aquiles de los virus, por así decirlo", afirma el profesor Schambach. Para encontrar candidatos de ARNi adecuados, el equipo de investigación utiliza la inteligencia artificial. El llamado diseño in-silico consiste en detectar estructuras objetivo adecuadas en el virus a partir de bases de datos de genes y seleccionar objetivos adecuados para la RNAi. "Al hacerlo, buscamos principalmente las denominadas regiones conservadas que son indispensables para el virus y que, por tanto, es poco probable que cambien, de modo que no se pueda desarrollar ninguna resistencia", señala el científico. Esta búsqueda suele llevar varios meses, a veces incluso años. Con la ayuda de una línea de desarrollo construida por él mismo, todo el proceso debería acortarse ahora a ocho semanas.
Por medio del taxi genético en la célula objetivo
El agente terapéutico de ARN no debe administrarse por inyección o en forma de pastilla, sino inhalado y, por tanto, llevado directamente al tracto respiratorio inferior con los menores efectos secundarios posibles. Un vector viral inofensivo actúa como taxi genético para garantizar que el ARN terapéutico llegue directamente a la célula diana de los pulmones afectada por el virus. La eficacia del fármaco se está probando en secciones de tejido pulmonar humano, así como en cultivos celulares tridimensionales de epitelio pulmonar humano. "Si todo esto funciona, podremos utilizar nuestra plataforma iGUARD para construir terapias adecuadas para otros tipos de virus y también adaptar rápidamente los fármacos a las enfermedades víricas emergentes", está convencido el profesor Schambach. También podrían desarrollarse así fármacos para enfermedades pulmonares como la fibrosis, el asma o el cáncer de pulmón.
El proyecto iGUARD es una cooperación entre el Instituto de Hematología Experimental de la MHH (profesor Dr. Axel Schambach), la Clínica de Hematología, Hemostasia, Oncología y Trasplante de Células Madre de la MHH (Dr. Adrian Schwarzer) y el Departamento de Farmacología Preclínica y Toxicología de Fraunhofer ITEM (profesor Dr. Armin Braun). Después de un año, el equipo puede solicitar una segunda ronda de financiación.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
Más noticias del departamento ciencias
Reciba la industria de las ciencias biológicas en su bandeja de entrada
No se pierda nada a partir de ahora: Nuestro boletín electrónico de biotecnología, productos farmacéuticos y ciencias de la vida le pone al día todos los martes y jueves. Las últimas noticias del sector, los productos más destacados y las innovaciones, de forma compacta y fácil de entender en su bandeja de entrada. Investigado por nosotros para que usted no tenga que hacerlo.
