Forschungsvereinbarung zwischen Bayer und Asklepios zur Gentherapie der Hämophilie B
AskBio testet zurzeit vorklinisch ein Gentherapieverfahren, das auf synthetisch hergestellten, biologischen Nanopartikeln (Teilchen mit einer Größe von 10E-9) beruht. Die BNP genannten Partikel enthalten die für die Behandlung der Hämophilie B notwendigen Faktor-IX-Gene und schleusen sie in die Muskelzellen der Patienten ein. Dort sollen diese Gene dann beständig den Blutgerinnungsfaktor IX bilden. Man erwartet, dass mit Faktor-IX-Spiegeln von drei Prozent des Normalwertes sich die Spontanblutungen deutlich verringern und die Patienten künftig weniger oder gar keine Injektionen des Blutgerinnungsfaktors mehr benötigen.
"Die Partnerschaft mit AskBio ist ein weiteres Beispiel für unser Bestreben, durch wissenschaftlichen Fortschritt ein besseres Leben der Hämophilie-Patienten zu ermöglichen", sagte Joseph Akers, Leiter der Division Biologische Produkte. "Da mit Gentherapie die Hämophilie potenziell geheilt werden kann, könnte diese Option ein unbeschwerteres Leben für die Bluterpatienten bedeuten."
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Themenwelt Gentherapie
Genetische Erkrankungen, die einst als unbehandelbar galten, stehen nun im Zentrum innovativer therapeutischer Ansätze. Die Forschung und Entwicklung von Gentherapien in Biotech und Pharma zielen darauf ab, defekte oder fehlende Gene direkt zu korrigieren oder zu ersetzen, um Krankheiten auf molekularer Ebene zu bekämpfen. Dieser revolutionäre Ansatz verspricht nicht nur die Behandlung von Symptomen, sondern die Beseitigung der Krankheitsursache selbst.
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